Sangamo BioSciences oggi rilascerà una PR con i dati della fase 2 di SB 509 per neuropatia , una degenerazione del tessuto nervoso causato da anni di diabete. SB 509 è una terapia, non un farmaco ed è parente stretta di SB 728.

Inutile dire che l’attenzione di tutti è sulla seconda, ma non può passare inosservata la comunicazione odierna, alla quale farà seguito una conference call.

I motivi sono tanti, a cominciare dal fatto che in molti si aspettano un fallimento…

Cominciamo col dire subito che questo è un evento binario in piena regola, ovviamente per chi stava in SGMO prima, ma interessa molto anche a chi, come me, è fortemente interessato alla compagnia.

SB 509 è una terapia genica, il concetto è quello di avere una proteina che promuove l’espressione del fattore di crescita dell’endotelio vascolare, il che dovrebbe consentire la protezione dal progredire della malattia. Oltre le più rosee aspettative sarebbe riparare i danni.

Nei modelli animali la terapia comporta un aumento nella velocità di conduzione nelle fibre nervose rispetto agli animali non trattati. Nei pazienti umani è ben tollerato, ma qui ci torno alla fine dell’articolo.

Come dicevo, in pochi si aspettano qualcosa di buono, quindi forse la quotazione sconta già un insuccesso, ma se i dati fossero buoni? In fondo, si tratta di una fase 2?

Se fosse un successo aumenterebbe il credito nei confronti della terapia genica di SGMO ed aprirebbe la strada nei confronti di numerosissime patologie degenerative simili come la SLA (il morbo di Lou Gehrig).

Perché questo pessimismo?

Tanto per cominciare, non è già semplice capire su quali endpoint il trial debba puntare. I dati precedenti suggeriscono (in modo un po’ forzato) che la terapia possa dare benefici, anche se il tutto si basa su osservazioni indirette.

Inoltre, questa fase 2 si focalizza su pazienti più gravi rispetto ai precedenti, rendendo la sfida ancor più ardua da vincere

Capite bene che SGMO, con queste premesse, abbia più da guadagnare che da perdere, anche alla luce di come il titolo sia crollato di recente. Appena riesco, un commento sui dati che verranno.

Buon lunedì a tutti.

[update]

I risultati ci sono, ma sono statisticamente non significativi, non di poco e non in un solo endpoint. Tutti si aspettavano un fallimento di SB 509, e così è stato.

SGMO che al momento è a meno 30% in premarket ha annunciato che il programma di sviluppo del farmaco termina qui. Scelta saggia che molti non avrebbero fatto.