Pochi giorni fa Bristol-Myers ha siglato un accordo pantagruelico con Five Prime Therapeutics (FPRX) che potrebbe garantire a quest’ultima il ricevimento di una cifra che potrebbe arrivare a 1,74 miliardi di dollari. Se la cifra complessiva ancora non vi pare mostruosa, Bristyol-Myers Squibb ha condito il tutto con 350 milioni di dollari in anticipo, ossia più o meno l’equivalente dell’intera capitalizzazione di Five Prime prima che la notizia divenisse di dominio pubblico. Oggetto del desiderio il programma anti-CSF1R del quale vi ho parlato in diverse occasioni, comprensivo del primo candidato sfornato: FPA008. Scopo di tutto questo? Bristyol-Myers Squibb guida saldamente la corsa verso l’olimpo dell’immunoterapia grazie ai checkpoint inibitori già in commercio, ma il futuro è chiaramente fatto di terapie di combinazione, quindi perché non accoppiare ad un già efficacissimo Opdivo un farmaco che liberi del tutto il potenziale devastante dell’anti-PD1? Questo il ruolo possibile per FPA008, nei piani di Bristyol-Myers Squibb e Five Prime.

Cosa ci dice la cifra spaventosa messa sul tavolo da Bristyol-Myers Squibb? Che sono i leader, e che vogliono restare tali a lungo. Ora la palla passa nella metà campo della concorrenza ed a questo punto interveniamo noi. O meglio, a questo punto potremmo intervenire. Io rischio, ma devo avvertirvi, si tratta quasi di un salto nel vuoto, poiché la compagnia in questione è a forte rischio fallimento.

In Europa, Transgene SA era una compagnia di primo livello, fino a non molto tempo fa. Fra i partner figurava anche Novartis che invece poi ha mollato il colpo, abbandonando al proprio destino TG4010, il programma in fase più avanzata della compagnia. Ora i francesi si trovano con un pugno di mosche in mano, intenti a razionalizzare risorse e spese senza avere la minima possibilità di trovare un nuovo partner significativo per TG4010, con un unico progetto in fase avanzata (Pexa-Vec) nelle mani di SillaJen, verso il quale è lecito nutrire più di qualche dubbio (sia sul programma che sul partner). Questo il resto della pipeline:

 

Transgene TNG pipeline

 

Come si può notare dall’immagine c’è un terzo programma in fase clinica. Non eccitatevi, si tratta anche in questo caso di un assetto dal dubbio valore, concesso a Roche nel 2007 e rispedito al mittente 4 anni dopo. TG4001 è pronto per una fase 3 da circa 3 anni, quindi immaginate quanto interesse ci sia sul programma…

TG6002? Non pervenuto. Doveva entrare in clinica nel 2015 ma al momento nessuna traccia. Cosa rimane quindi?

TG1050 è intrigante e si rivolge ad un mercato spesso snobbato ma che potrebbe dare molte soddisfazioni, quello dell’epatite B. E’ prossimo all’ingresso in sperimentazione clinicae potrebbe costituire un interessante bonus, ma il motivo che mi spinge a tentare questo salto nel vuoto è un altro: TG3003. L’anticorpo in questione è in fase preclinica, con dati preliminari mostrati allo scorso AACR ed appartiene alla stessa classe di composti del succitato FPA008, ossia è un anti-CSF1R. Sono pochi i biologici rivolti a questo target e l’idea è che anche TG3003 possa attirare l’attenzione di big pharma interessate a far rendere al meglio i propri checkpoint inibitori. Un esempio? Mi vengono in mente alcuni nomi. Escludo ovviamente chi già sta seguendo questa strada, quindi oltre a Bristol va depennata anche Roche, che sta già testando il proprio anti-CSF1R assieme all’anti-PDL1 su cui punta: MPDL3280A. Stesso discorso per AstraZeneca.

Merck potrebbe avere interesse. Keytruda, anti-PD1 approvato per il trattamento del tumore al polmone nona piccole cellule si trova in una curiosa posizione rispetto alla concorrenza. E’ approvato nell’indicazione che vi ho detto a prescindere dall’istologia del tumore, quindi non importa che sia squamoso o non, in soggetti precedentemente trattati che sperimentano una recidiva della malattia ed espressione di PD-L1. Keytruda quindi si accompagna ad un kit diagnostico per la scelta dei pazienti ( PD-L1 IHC 22C3 pharmDx) e quindi ha un segmento di mercato ben delineato e delimitato. Opdivo di Bristol-Myers Squibb, principale concorrente al momento, è stato inizialmente approvato in soggetti con istologia squamosa e solo recentemente ha colmato il vuoto grazie al via libera su soggetti non squamosi, che poi costituiscono la stragrande maggioranza di pazienti affetti da NSCLC. Sebbene sia stato approvato il test diagnostico da utilizzare anche in congiunzione con Opdivo, nel labeling del farmaco non viene menzionato, quindi non c’è restrizione circa l’espressione di PD-L1 e la differenza è sostanziale. 

Da CheckMate-057 ricaviamo che in seconda linea Opdivo, in pazienti con bassa espressione di PD-L1, non migliora la sopravvivenza dei soggetti trattati; eppure nelle indicazioni terapeutiche del National Comprehensive Cancer Network (che comunque influenzano i rimborsi dei farmaci in USA) viene raccomandato come utile in soggetti già precedentemente trattati, indipendentemente dallo status di PD-L1. La motivazione sembra risiedere in una maggior durata delle risposte ed in un profilo di tollerabilità migliore rispetto a docetaxel anche in soggetti con bassa espressione. A Keytruda non è andata così bene, anche se di certo spingeranno la commercializzazione a forza di interpretazioni di quanto indicato da FDA.

Indipendentemente da queste considerazioni, vale la pena chiedersi quanto siano efficaci questi trattamenti in pazienti non ideali e come si possa migliorare la loro efficacia. Tanto per capire di cosa si parla, prendendo una stima qualsiasi sul potenziale del mercato per gli anti-PD1/L1 relativamente al tumore al polmone si avrà una cifra attorno ai 20 miliardi di dollari. Anche solo una minima espansione dei pazienti trattabili significa puntare ad una cifra spaventosa, quindi si giustificano i deal faraonici come quello fra Bristol e Five Prime, anche se, ammesso che mai ci sarà un accordo, Transgene non ha certo il coltello dalla parte del manico in questo momento.

La compagnia francese che, ribadisco, è sul ciglio della bancarotta, capitalizza circa 110 milioni di euro ed aveva in cassa 43 milioni al 30 settembre, danaro che non basterà certo a molto, probabilmente meno di un anno. Se non sfruttano l’opportunità di piazzare l’anti-CSF1R sarà obbligatorio racimolare nuovi fondi fra non molto, anche a condizione di ridurre ulteriormente le spese.

Tra la metà e la fine del 2016 a Opdivo e Keytruda si aggiungeranno altri anti-PD1-L1 di Roche ed AstraZeneca, aggiunta che renderà più feroce la competizione. Come detto, Bristol, Roche ed AstraZeneca hanno già provveduto ad accaparrarsi un anti-CSF1R. Manca solo Merck. E non è che ci siano in giro molti anticorpi che facciano al caso loro…

Io ho deciso di tentare un ingresso, se volete prendere in considerazione la cosa, qualche punto cardine sulla società:

  • sono a rischio bancarotta, come già detto.
  • sono fortemente inconcludenti, dalla loro fondazione ad oggi hanno provato di tutto, proteine ricombinanti, immunoterapia e terapia genica, il tutto senza portare al commercio nulla.
  • sono fortemente sostenuti dall’Institut Mérieux holding.

Se non sono riuscito a scoraggiarvi dall’acquisto con il mio resoconto, vi auguro un buon weekend, da lunedì si comincerà ad incrociare le dita per Transgene.