Oncothyreon (ONTY) è, senza usare troppi eufemismi, una compagnia costruita attorno ad un unico farmaco di interesse ancora poco compreso con un contorno di vaccini antitumorali piuttosto controversi e mal digeriti dal mercato. Il piatto in questione vale 130 milioni di capitalizzazione ed un prezzo di 1,8$ ad unità. Il farmaco interessante al quale mi riferisco è ARRY 380 e la compagnia ha già riportato dati preliminari del follow on di stimuvax, il vaccino concesso in licenza a Merck che finora ha deluso le aspettative. Il vaccino di nuova generazione si chiama ONT-10 ed i primi dati sembrano suggerire che sia più efficace del predecessore, pur mantenendo un profilo di sicurezza tollerabile e comunque in linea con stimuvax.

Dei 33 pazienti arruolati in fase 1, 19 soggetti con espressione MUC1 (stesso bersaglio di stimuvax) ed affetti da tumori in fase avanzata hanno ottenuto una stabilizzazione della malattia per 12 settimane. 31 sono stati i pazienti valutati per stabilire l’efficacia del farmaco e di questi 8 (25%) sono risultati liberi da progressione dopo 6 mesi o più. Dato interessante, ancora manca un dosaggio massimo tollerato. Che ONT-10 sia potenzialmente superiore a Stimuvax, nel quale Merck dimostra ancora di credere, mi interessa relativamente. La componente vaccino della pipeline di Oncothyreon è un bonus, a mio modo di vedere. Come detto Merck (che ha un diritto di prelazione per l’acquisizione di ONT-10) continua a profondere sforzi nella causa di Stimuvax, avendo iniziato una ulteriore fase 3 chiamata START2 nel trattamento del tumore al polmone (NSCLC) che va ad aggiungersi ad un’altra fase 3 chiamata INSPIRE condotta in Asia. Stimuvax è già stato testato in uno studio registrativo, con esiti piuttosto controversi che non cambiano la sostanza delle cose: lo studio è fallito. Merck tuttavia, dalle ceneri dei dati ricavati ha fatto sorgere una fenice, sulla quale tanto ci sarebbe da discutere. START 2 sarà condotto sotto formale SPA (un accordo con FDA riguardo il disegno dello studio) e con il benestare di EMA e si basa sull’osservazione fatta rispetto ad un gruppo pre-specificato di pazienti presenti nello studio START. Nei soggetti ai quali era stata praticata chemioradioterapia concomitante o CRT (anziché sequenziale) la sopravvivenza è stata di 30,8 mesi contro i 20,6 mesi del controllo (il dato si riferisce a 806 pazienti; HR: 0.78; p value =0,016). La CRT è attualmente lo standard of care per il tipo di pazienti che verranno arruolati in START2, ossia soggetti con NSCLC agli  stadi IIIA-IIIB non resecabili e che hanno ottenuto una stabilizzazione della malattia dopo almeno due cicli di CRT concomitante e contenente platino ma serve tutta la prudenza del caso, visto che anche i dati della fase 2 giustificarono un certo ottimismo al loro tempo e sappimao come sono finite le cose.

Il discorso è diverso per quanto riguarda ARRY 380 (o ONT-380) perché se per i vaccini antitumorali non si può certo parlare di entusiasmo diffuso, per quanto concerne lìambito nel quale si muove il farmaco preso in licenza da Array (ARRY) il contesto è esattamente l’opposto. Si tratta di un HER2 inibitore, farmaco simile a Tykerb, Kadcyla o Parjeta, ma con alcune differenze che lo possono far diventare unico. Tanto per iniziare, come evidenziato anche da questa tabella che vi propongo qui sotto, si tratta di un inibitore con una forte selettività rispetto ad HER2:

 

ARRY 380 ONTY oncothyreon ONT 380

 

L’IC50 elevatissimo nei confronti dell’EGFR fa si che non si riscontrino eventi avversi tipici di quella classe di inibitori e che farmaci come Neratinib di Puma (PBYI) e Tykerb. Altro aspetto che potrebbe rivelarsi fondamentale è il fatto che ARRY 380 sarebbe in grado di agire sulle metastasi al cervello prodotte dai tumori al seno HER2+. A questo proposito diventa interessantissimo lo studio iniziato lo scorso settembre che vede somministrato ARRY 380 assieme a Herceptin in pazienti con tumore al seno HER2+ e metastasi al cervello. L’ottimismo generato in tal senso è dovuto unicamente a studi preclinici su modelli murini ma, qualora la fase 1 in corso confermasse quanto emerso finora l’impatto sarebbe stellare.

Già tempo fa Tykerb aveva dimostrato una certa attività nel ridurre il numero di lesioni cerebrali nei modelli murini di tumore al seno, il che aveva suscitato molta curiosità visto che è raro che le metastasi cerebrali vengano trattate con farmaci, vista l’incapacità di molti di questi di superare la barriera emato-encefalica. Il già citato Herceptin, anticorpo scelto per affiancare ARRY 380 nella sperimentazione di cui vi parlavo
Ad esempio, Trastuzumab ( Herceptin ), un anticorpo che ha come bersaglio HER2, viene impiegato per inibire la, risulta trppo ingombrante per poter raggiungere il cervello ed essere efficace nei confronti delle metastasi prodotte dalla migrazione delle cellule del carcinoma mammario. Non avendo molte opzioni terapeutiche ci si affida ala chirurgia, con i limiti che ben si possono immaginare, alla radioterapia o all’uso di steroidi, da qui l’interesse per Tykerb, che però non si è poi tradotto in numeri convincenti quando impiegato su esseri umani.

ARRY 380 nei modelli murini sembra essere superiore sia a Tykerb che e Neratinib per quel che riguarda il trattamento delle metastasi al cervello, ma occorre anche qui esercitare un certo scetticismo, almeno finché i dati sugli umani (attesi per la prima metà del 2014) non autorizzeranno a parlare di un effetto reale. Nel caso ci trovassimo in questo scenario occorre tener presente che circa 1 paziente su 3 affetto da tumore al seno HER2+ sviluppa metastasi cerebrali, quindi si tratterebbe di un mercato miliardario.

Lo scorso ottobre Oncothyreon ha annunciato i dati della fase 1 nella quale il farmaco è stato somministrato a pazienti con cancro metastatico al seno HER2+ dai quali emerge un profilo di tollerabilità accettabile ed un dosaggio massimo (definito dall’aumento transitorio degli enzimi del fegato) di 600mg BID. Vi riporto l’esito dello studio dal punto di vista dell’efficacia, con i dati suddivisi per dosaggio del farmaco:

 

ARRY 380 oncothyreon ARRY fase 1 risposte ai vari dosaggi

 

 

Sebbene i numeri non siano grandi sembra esserci una corrispondenza fra il dosaggio e l’effetto sul paziente, in particolar modo per quel che riguarda la durata delle risposte. Quello che si può notare dalla composizione dei pazienti è che questi sono stati tutti sottoposti a trattamenti con Herceptin e che nell’81% dei casi in precedenza hanno assunto Tykerb. Proprio fra questi ultimi si sono riscontrare delle reazioni positive alla somministrazione di ARRY 380:

 

 

ONTY ARRY 380 waterfall plot

 

 

Il grafico mostra la riduzione delle lesioni nei soggetti trattati con dosaggio superiore a 600 mg e si riferisce a 20 pazienti, 19 dei quali precedentemente trattati con Tykerb. Questo è l’aspetto che più mi interessa, questo è il reale valore aggiunto per il momento.

I presunti o reali punti di forza del farmaco andrebbero valutati in questi termini, giusto per capirci. Il profilo di tollerabilità del farmaco, con particolare riferimento all’incidenza della diarrea, non va sottovalutato, ma inquadrato nella giusta prospettiva. Uno dei problemi di Neratinib di Puma, giustamente considerato come uno dei farmaci più interessanti n fase di sperimentazione, è la sua tossicità. Circa 1 paziente su 5 ha riportato, negli studi precedenti, l’insorgenza di diarrea (grado 3 o 4). Simile incidenza si è verificata per quanto riguarda Tykerb in passato ed è stata causa di un drop out dal trattamento di un certo rilievo, con circa un terzo dei pazienti che hanno abbandonato i diversi studi clinici nei quali erano arruolati. Quello che però è cambiato rispetto al passato è che i nuovi trial fanno impiego di una profilassi ad hoc per fronteggiare questo problema, il che significa che nei dati che verranno questo tipo di vantaggio (ammesso che ARRY 380 mantenga il comportamento che lo ha contraddistinto finora) sarà annacquato, se mi passate il termine. Al momento tendo quindi ad attribuire valore zero a questo aspetto. E’ un bonus.

Altra questione quella delle metastasi al cervello che, come dicevo prima, può essere la carta vincente, ma deve trovare una vera conferma nei dati sugli esseri umani. Anche qui, è un bonus, al momento valore zero.

Quando Oncothyreon comincerà a mettere qualcosa sul piatto della bilancia? Presumibilmente nella prima metà dell’anno, magari in corrispondenza di ASCO.

Tre sono i fronti sui quali il farmaco è attualmente impegnato:

  • Fase 1b con Xeloda con o senza Herceptin in soggetti con carcinoma metastatico al seno HER2+
  • Fase 1b con T-DM1 in soggetti con carcinoma al seno HER2+
  • Fase 1 con Herceptin in soggetti con metastasi al cervello e cancro al seno HER2+

Si tratta di tre studi in aperto e quindi suscettibili di aggiornamenti in qualsiasi momento, non è quindi da escludere che si crei un notevole interesse attorno allo sviluppo del farmaco, sulla scia di quanto di buono mostrato dalla nuova generazione di HER2i.

Prima di concludere, un breve cenno al capitolo PX-866. Si tratta di un panPI3k inibitore che finora non ha mostrato nulla di significativo. Mi aspetto che i prossimi aggiornamenti siano in linea con il grigiore visto finora ma, anche qui, ci potrebbe essere qualche sorpresa. A dispetto della scelleratezza con la quale Oncothyreon ha condotto gli studi di PX-866 finora (o scegliendo la mono-terapia o combinazioni inutili) la compagnia sta arruolando pazienti con melanoma ai quali viene proposto PX-866 assieme a vemurafenib. L’idea di affiancare un PI3k inibitore ad un BRAF inibitore è tutto fuorché senza senso, anzi, potrebbe rivelarsi inaspettatamente positiva. A scanso di equivoci, attribuisco valore zero a tutta la sperimentazione di PX-866.

Ora, sembrerà chiaro a tutti che l’ipotesi di investimento si basa su due pilastri: l’attesa per ARRY 380 e tutti i bonus che ho elencato finora. Considerando che la cassa dovrebbe bastare fino a questa estate, ma si metta già da ora in conto una possibile emissione anticipata, l’attuale capitalizzazione rispecchia in minima parte il potenziale di Oncothyreon. Anzi, secondo me non lo rispecchia per nulla.