Molti lettori conoscono Idera (IDRA) da tempo, molti hanno investito nel titolo quando ne parlai  a proposito dell’emissione azionaria e del concomitante verificarsi della regola #2 di CK. Se avete memoria di quel periodo,  quello degli hacker etici e dei ripetuti attacchi al blog, Idera quotava attorno agli 1,7$ e si preparava a sfondare quota 5$. La maggior parte delle persone chi mi scrivono ha venduto da tempo, alcuni sono ancora in trincea, molti ci vorrebbero tornare ora che lo storno del settore (la Grande Correzione non è questa, temo) ha riportato il titolo a 3,7 dollari.

Idera (IDRA) ha annunciato qualche settimana fa l’apertura dell’arruolamento in uno studio di fase 1 su pazienti affetti da macroglobulinemia di Waldenstrom (WM) ed intende iniziare un secondo studio di fase 1/2 in pazienti selezionati per profilo genetico ed affetti da linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL). La scelta di perseguire questa strada si poggia anche sulle crescenti evidenze che dimostrano come specifiche mutazioni dei recettori di tipo Toll (Toll-like receptor o TLR) possano causare questi sottogruppi di linfomi.

La presenza di mutazioni MYD88 L265P porta ad una iper attivazione di TLR 7 e 9, da qui la convinzione che IMO 8400 (TLR 7 e 9 antagonista) possa causare la morte delle cellule cancerogene. Questo tipo di mutazione è stata riscontrata in circa il 90% dei casi di WM che, secondi stime tutte da verificare, si aggirerebbero attorno le 1500 unità negli USA, quindi è ipotizzabile trovarne la stessa cifra in Europa.

La concorrenza per quanto riguarda la WM  è alquanto agguerrita ed il capofila, tanto per cambiare, è Imbruvica (Ibrutinib) di Pharmacyclics (PCYC). Non si tratta dell’unico farmaco in sperimentazione e non è nemmeno l’unico ad aver ottenuto risultati di un certo peso, dato che studi sono condotti impiegando Carfilzomib di Onyx, ABT 199 di Roche/Abbvie. Come mai tanto interesse? A mio parere il mercato si accorge solo ora di quello che le compagnie biotech hanno già capito da tempo, se si contano anche i pazienti recidivi refrattari e si sommano le diverse linee di trattamento il numero di pazienti decuplica e, in assenza di una terapia standard approvata, si tratta di una opportunità che non costa molto in termini di dollari e di tempistica. Detto in soldoni, poca spesa e molta resa. Morgan Stanley stima le potenzialità di vendita massime nel caso di Imbruvica attorno ad una cifra di oltre 600 milioni di dollari cumulati fra nuovo e vecchio continente, assumendo un tasso di recidiva del 40%, un tasso di penetrazione nel mercato del 15% ed un prezzo del trattamento di circa 8500$ al mese. Si può eccepire su diversi punti riguardo il modello di Morgan Stanley (io proporrei un approccio più conservativo), ma l’ordine di grandezza è comunque impressionante se si pensa ad una small cap come Idera.

Le stime di vendita potenziali di Imbruvica (Ibrutinib) nel trattamento della macroglobulinemia di Waldenstrom

Tutti e due i trial di cui vi parlavo ad inizio articolo vedranno coinvolto il TLR antagonista IMO 8400 ed i primi risultati dovrebbero giungere a fine 2014. A studio completato Idera incontrerà FDA per verificare se esista o meno la possibilità di una approvazione accelerata già nel 2015, ipotesi per nulla campata per aria vista la condizione di malattia orfana delle due indicazioni.

Gli appuntamenti più a breve scadenza per Idera riguardano l’impiego di IMO-8400 nel trattamento della psoriasi.  La compagnia sta portando avanti la fase 2 con una espansione rispetto al disegno originale, espansione che consiste in 12 pazienti aggiuntivi ad un dosaggio di 0,6 mg/kg. Lo studio verificherà se IMO 8400 (a diversi dosaggi) sia superiore al controllo per ridurre la malattia in soggetti con psoriasi da moderata a severa attraverso l’endpoint del miglioramento del punteggio PASI (Psoriasis Area and Severity Index) dopo 12 settimane. Idera intende divulgare i primi dati nel trimestre in corso, quelli del gruppo di espansione in 2Q14, quindi il tempo stringe.

Il trattamento della psoriasi è una bestia nera per moltissimi farmaci. Il problema reale è che l’asticella è posta veramente in alto e servono prestazioni elevatissime per generare un minimo di entusiasmo. IMO 8400 sembra avere un profilo di sicurezza con tutte le carte in regola, sull’efficacia nulla si può dire al momento. Il fatto che prima vengano rilasciati i dati dei gruppi trattati ai dosaggi inferiori può essere utile per fare ragionamenti su quelli che verranno il trimestre successivo, ma questo non sposta il discorso di molto: l’ingresso ora è più rischioso.

Entrare dopo i dati sulla psoriasi potrebbe essere tardi? Io non credo, ma esiste sempre la via di mezzo: un ingresso ora ed uno a bocce ferme. La cassa dovrebbe bastare fino a 2Q15 e per quel periodo, se non si stacca il piede dall’acceleratore, si potrebbe parlare di approvazione…