Fra qualche giorno sapremo se Cabozantinib sarà approvato da FDA o meno. Ovviamente sono ottimista riguardo il verdetto, non so tuttavia che reazione potrà avere il mercato ad una notizia positiva. L’approvazione potrebbe in parte essere scontata ed il mercato al quale si rivolgerebbe il farmaco è, al momento, di ridotte dimensioni. In poche parole, Exelixis (EXEL) potrebbe anche non guadagnare molto in termini di quotazione. Molti ottimisti aggiungono il carico della cancellazione dell’AdComm ODAC inizialmente previsto per inizio novembre, che altro non fa se non accrescere la sensazione di approvazione in tasca da parte di Exelixis (EXEL).

Exelixis (EXEL), Cabozantinib e la tiroide.

Sebbene sia possibile vedere la cancellazione dell’AdComm anche in termini sfavorevoli, l’ipotesi non regge molto ad un’analisi approfondita, anche perché i dati relativi all’efficacia poi sono estremamente positivi, cosa che per Cabozantinib non è nemmeno una novità.

Su 330 pazienti affetti da carcinoma midollare della tiroide (MTC) trattati con Cabozantinib o placebo, la differenza in termini di progressione libera da malattia è stata di 11,2 vs 4 mesi in favore del farmaco di Exelixis (EXEL). A questo dato già estremamente positivo va ad aggiungersi l’analisi fatta su pazienti con mutazione RET, nei quali il farmaco produce un beneficio ancora migliore, in linea col meccanismo d’azione supposto. Cabozantinib è un RET inibitore, fra le altre cose, e nei pazienti con RET mutato l’Hazard ratio è di 0,24, contro lo 0,28 riferito alla popolazione ITT.

Ad un anno la progressione libera da malattia è dei pazienti trattati col farmaco di Exelixis (EXEL) è del 47,3% contro il 7,2% del placebo, il tasso di risposta è del 28% contro lo 0% del braccio di controllo.

Alla luce di questi dati e considerando anche l’aspetto legato alla tollerabilità del farmaco, Cabozantinib è superiore a Caprelsa, farmaco di AstraZeneca approvato per il trattamento del carcinoma midollare della tiroide circa un anno fa da FDA.

Tanto più che Cabozantinib in USA è già disponibile per i pazienti che ne hanno bisogno, attraverso un programma compassionevole, in attesa dell’approvazione. Sebbene questo non possa essere garanzia di esito positivo con FDA, mi pare assurdo pensare che l’agenzia abbia dubbi su un farmaco per il quale concede la somministrazione compassionevole e per il quale ha cancellato un AdComm previsto due settimane prima della data di approvazione.

Impatto dell’approvazione.

I casi di carcinoma midollare sono meno del 5% dei tumori della tiroide l’impatto di un’approvazione avrebbe quindi un impatto potenzialmente basso su un titolo che quota 5$ per una capitalizzazione poco inferiore al miliardo di dollari ed un concorrente griffato AstraZeneca (AZN).

L’approvazione potrebbe avere impatto se si ragiona in prospettiva, tenendo bene a mento quello che è l’appuntamento più importante per Cabozantinib: il tumore alla prostata. So che lo ripeto in continuazione, ma è importante che sia chiaro il concetto.

Uno dei dubbi che potevano nascere dal ritardo col quale Exelixis (EXEL) stessero portando avanti il disegno della fase 3 di Cabo nel tumore alla prostata era che l’azienda volesse sfruttare l’approvazione nel carcinoma tiroideo per impiegare il farmaco offlabel in quella più lucrosa indicazione. Il dubbio è stato superato con l’inizio di COMET 1 e 2.

Non si può escludere però l’idea che dati convincenti in fase 2 potrebbero essere impiegati per promuovere l’uso del farmaco nel tumore alla prostata, mercato dalle enormi potenzialità, sfortunatamente per i molti pazienti. Questo ovviamente fintanto che la conferma non giunga dagli studi registrativi in corso.

Cabozantinib potrebbe quindi entrare nella pratica per vie traverse e guadagnare campo in un settore che sta facendo passi da gigante, visto le recenti approvazioni di Provenge di Dendreon (DNDN), Zytiga di Johnson & Johnson e, soprattutto Xtandi di Medivation (MDVN).

Si tratta di una catena. Primo anello, approvazione nell’MTC. Secondo anello, dati positivi sulla sopravvivenza nel trattamento del tumore alla prostata. Terzo anello, utilizzo offlabel. Quarto anello, esito positivo delle due fasi 3.

Il primo anello, non è fondamentale, ma aiuta. Allo stesso modo, anche se viene bellamente sottovalutato, aiuta anche la sperimentazione di Cabozantinib al dosaggio di 40 mg anziché 100 mg. A

d ESMO sono stati riportati i dati ad interim di 51 pazienti arruolati nella fase 2 NRE che hanno ricevuto il farmaco di Exelixis (EXEL) al dosaggio inferiore su pazienti con carcinoma prostatico resistente alla castrazione e precedentemente trattati con docetaxel. Due pazienti su 3 avevano già ricevuto o Zytiga o Xtandi mentre uno su quattro Jevtana ed il 71% dei pazienti aveva ricevuto 2 o più linee di trattamento precedenti. Detto che l’effetto di Cabozantinib che lo rende unico è quello di agire sulle metastasi ossee, tale incidenza è risultata un un tasso di risposta del 49%, al quale si è andato ad aggiungere un 29% si malattia stabile.  Altre sperimentazioni utilizzando risonanza magnetica e biopsie delle metastasi ossee sono in corso, ma i dati sembrano suggerire che l’impiego del farmaco ad un dosaggio inferiore non pregiudichi l’efficacia. Efficacia che si è vista anche nel caso di lesioni ai tessuti molli, fra i 21 pazienti valutabili c’è stata una tasso di regressione del tumore del 79% e con tassi di risposta indipendenti dalle linee terapeutiche precedenti.

Altro effetto in diretta correlazione con le metastasi ossee è quello legato al sollievo dal dolore. 18 pazienti su 26 hanno sperimentato un giovamento in tal senso, più della metà dei soggetti ha ridotto l’uso di antidolorifici, un paziente ha addirittura smesso di assumerli. La maggioranza di pazienti che ha ottenuto questi miglioramenti aveva già ricevuto sia docetaxel che Zytiga o Xtandi.

Exelixis (EXEL), ragionamento binario.

Da un punto di vista binario, la cosa più sensata da fare sarebbe uscire oggi per non rischiare un parere negativo di FDA. Io non lo farò, ne virtualmente ne nella vita reale. Tengo da parte un po’ di cassa per un eventuale attacco di orsi prima del verdetto, ma giusto per operazioni mordi e fuggi, quello che ho stabilito di rischiare lo terrò anche in caso di approvazione, nonostante (anche qui) le buone regole dell’investitore binario suggerirebbero il contrario.

Exelixis  (EXEL) non è solo Cabozantinib ed io, di tanto in tanto, provo ad andare lungo. Ultimamente non ci prendo molto, quindi investitore avvisato…