Ieri è stata una giornata particolare. Diversi lettori mi hanno scritto per parlarmi di Sarepta Therapeutics (SRPT) e del + 150% scarso fatto registrare a seguito dei dati del loro farmaco di punta: Eteplirsen. Alcuni mi ringraziavano per averne parlato ed io onestamente ero piuttosto perplesso poiché non mi pareva di aver mai sentito parlare di Sarepta, ne tanto meno di averne scritto. Poi l’arcano è stato svelato. Sarepta altro non è se non la cara, vecchia AVI BioPharma che ha cambiato nome e numero di azioni circolanti. Eteplirsen invece è sempre lui. Dopo aver tarato il cervello in quella direzione, non sono rimasto affatto colpito dai dati presentati. Che sarebbe finita così, lo sostenevo da tempo.
Mi dico bravo da solo per il giudizio sullo studio clinico, ma per la gestione dell’investimento, merito di stare dietro la lavagna. Sarepta (SRPT), o per meglio dire AVI Biopharma (AVII), era entrata nel portafoglio virtuale proprio perché avevo visto in quei dati preliminari da molti indicati come un mezzo fallimento un potenziale alto ed una strada percorribile verso l’approvazione. Tuttavia non ho avuto il tempismo e la pazienza necessarie per raccogliere questi frutti. Pazienza.
Prima di guardare i dati, vi consiglio di leggere il vecchio articolo ed il commento sui dati; in questo modo sarà tutto più chiaro.
Il salto dell’esone funziona, a quanto pare.
Eteplirsen a 50mg/kg per 36 settimane ha prodotto un migliorfamento di quasi 70 metri nel test del cammino dei 6 minuti (6MWT) rispetto al controllo. Nella popolazione ITT il braccio attivo ha fatto registrare un declino nel 6MWT di 8,7 metri rispetto alla media alla randomizzazione contro un declino di 78 metri dei pazienti trattati prima con placebo per 24 settimane e poi col farmaco nelle restanti. Il dato è statisticamente significativo (p=0.019) e altamente incoraggiante vista la differenza dei valori riscontrati ed il fatto che già alla trentaduesima settimana il vantaggio di quasi 60 metri era statisticamente significativo anche se non di moltissimo (p=0.045).
Lo studio è stato condotto randomizzando pazienti dai 7 ad i 13 anni in 3 bracci: uno con somministrazione di placebo, uno col farmaco al dosaggio di 30 mg/kg ed uno al dosaggio di 50 mg/kg. Qui sotto riporto i dati sulla popolazione ITT modificata dopo l’esclusione di pazienti con stato della malattia in rapido progresso e incapaci di condurre il test di deambulazione alla ventiquattresima settimana. Questi dati mostrano che statisticamente il dato relativo al dosaggio a 30 mg/kg non è significativo. I numeri non mentono, ma va detto che l’esclusione di cui ho appena accennato ha riguardato solo i due pazienti in quel braccio, il trend, anche se solo con due pazienti su quattro, è comunque a favore di Eteplirsen.
Sarepta capitalizza ora poco meno di 200 milioni di dollari. Eteplirsen ha una strada chiara verso l’approvazione, anche se sulle tempistiche aspetterei ad esprimermi, ha un profilo di sicurezza confortante ed un effetto che sembra duraturo e decisamente rilevante.
Molto importante, ha dimostrato di tradurre in beneficio clinico quelli che erano inizialmente solo indizi del funzionamento del farmaco.
Cosa sulla quale ben in pochi avevano scommesso inizialmente.
Grazie Elpocho, dopo la brutta giornata che mi ha regalato ARQL, ci voleva proprio… 😉
Complimenti! +180%
Grazie mille… sul fatto che GSK possa arrivare prima… è possibile, sulla bontà dei dati si dimentica troppo spesso che oltre ai numeri impressionanti (ci sono anche altre novità piuttosto interessanti, magari in un prossimo articolo…) c’è la correlazione con l’aumento di distrofina nei tessuti, che poi è la base su cui poggia tutto il discorso… se per fine anno SRPT invece di accordarsi con FDA per la fase 3 chiedesse l’approvazione accelerata… sarebbe un bel colpo, vero?
Magnifico articolo e analisi! Sarepta continua a correre, mi chiedo se vale ancora la pena di farci un pensierino visto che in un mese è quadruplicata, ho paura che GSK arriverà prima e potrebbe fare meglio, i dati sono ottimi ma i pazienti pochi…
ciao Luca e grazie, si, penso che in Italia pochi investano in titoli simili. il mercato per un simile trattamento non è indifferente, specie per una compagnia con bassa capitalizzazione e sicuramente i dati di eteplirsen possono fate gola anche a big pharma. dal punto di vista dei malati, oltre ai dati , la buona notizia è la conferma della tesi che sta dietro allo studio clinico (questo come altri)… ciao!
Complimenti per l’analisi su Sarepta. Pensi che in Italia la comunità di investitori su questo titolo sia ristretta? Come mai le associazioni attive in materia di DMD ne parlano appena, eppure siamo di fronte ad un trattamento (etiplirsen) potenzialmente incredibile. Credi che il fatto di essere una malattia rara rende la società relativamente poco interessante? Eppure gigianti come Pfizer hanno fatto delle malattie rare uno degli assi strategici di sviluppo. Grazie, un saluto.
Salve ragazzi…
Carlo, il tuo commento era finito per errore nello spam, ho provato a rimetterlo ma credo di aver fatto un macello.. il tuo Catanese invece, scusa ma non lo vedo proprio, se vuoi rimandalo.
per la questione del vendere… se il guadagno è buono, dopo un 150% si vende… se le vuoi tenere sono un buon candidato per un’acquisizione… comunque i tempi possono essere lunghi!
Ciao CK, anche il mio è sparito… comunque dicevo che quando il titolo crolla e tutti vendono io mi fido del tuo giudizio e compro! anche questa volta è andata bene ma non so se vendere o no!
ps… è stato difficile non venderle nelle settimane scorse, ma la testardaggine mi ha ripagato quindi ora non vorrei venderle troppo in fretta
mi è sparito il commento!