Seconda parte dedicata ad Ariad (ARIA) ed alle sue recenti vicissitudini. Dopo aver fatto il punto sullo stato di Iclusig, aggi ritorno a parlare di AP 26113.

AP 26113 è un ALK/EGFR inibitore di esclusiva proprietà di Ariad. Il farmaco ha mostrato, a livello preclinico,  cenni di attività in tre ben definiti bersagli tumorali: ALK, EGFR e ROS1.

ALK è un target individuabile in alcuni tipi di tumore come quello al polmone ed il neuroblastoma e l’aver individuato questo tipo di mutazione ha permesso lo sviluppo e la realizzazione di un farmaco come Crizotinib, oggi ampiamente usato in prima linea in pazienti ALK+. AP 26113 va ad inserirsi nell’affollato segmento di farmaci interessati ai pazienti che non traggono beneficio da Crizotinib. Come vedremo dopo, la concorrenza è piuttosto agguerrita.

L’EGFR è un altro bersaglio interessante ed ampiamente validato. Anche in questo caso, la scoperta del ruolo dell’EGFR ha comportato un  radicale cambiamento nel tipo di terapia da somministrare ai pazienti, permettendo l’introduzione di inibitori della tirosinchinasi (TKi) in luogo della chemio a base di platino. Circa il 50% dei pazienti interessati mostra però una mutazione chiamata T790M, mutazione che fa si che il tumore si mostri resistente a farmaci quali erlotinib o gefitinib. Il fatto che circa metà dei pazienti non tragga beneficio dalla prima generazione di EGFR inibitori ha come ovvia conseguenza il fatto che sia necessario un nuovo tipo di farmaco che riesca a superare questa mutazione.

Terzo ed ultimo (per quel che se ne sa) bersaglio: ROS1. La fusione a carico del gene ROS1 determina una ulteriore nicchia di pazienti affetti da tumore (principalmente tumore al polmone non a piccole cellule o NSCLC) ben definita e che trae beneficio da una terapia personalizzata come può essere quella che impiega Crizotinib.

Vi ho già detto che AP 261113 deve misurarsi con agguerriti concorrenti, il metro con cui giudicare la bontà del farmaco per il momento è limitato al tasso di risposta, il campo di battaglia riguarda tutti e tre i bersagli, con un focus particolare al segmento dei fallimenti di Crizotinib.

Ariad ha presentato lo scorso ESMO i dati aggiornati di AP 26113. Prima di ESMO il tasso di risposta su pazienti precedentemente trattati con Crizotinib era del 60% (18 risposte parziali, o PR, su 30 soggetti valutabili), perfettamente in linea con quelli presentati ad ASCO da Novartis e da LDK 378 (59%) ma non rispetto a CH 5424802 (alectinib) di Chugai/Roche che ha fatto registrare un quasi imbattibile 94% frutto di 41 risposte parziali (PR), due risposte complete (CR) ma su 46 pazienti naive a Crizotinib.

Chugai ha già fatto richiesta di approvazione in Giappone sulla base dei dati relativi ad una fase 1/2 che ha coinvolto 46 pazienti ed ha ricevuto la designazione di Breakthrough Therapy (BT) lo scorso settembre. Sebbene alectinib non sia una minaccia diretta per AP 26113, visto che il 94% è stato ottenuto in una popolazione che non ha mai subito trattamenti con ALK inibitori (ALKi), potrebbe in futuro diventarlo.  Così come in un futuro potrebbe diventare una minaccia TSR 011, ALKi di Tesaro. Quest’ultimo ha recentemente fatto registrare un 100% di tasso di risposta, anche se su soli 3 pazienti con fallimento di Crizotinib alle spalle, mentre ancora siamo in attesa di dati su pazienti Crizotinib naive.

LDK 378 di Novartis è il farmaco più interessante di questa categoria. Non a caso è stato il primo a ricevere la designazione a BT, designazione inizialmente negata ad Ariad per mancanza di dati relativi al follow up dei pazienti trattati e concessa da poco al farmaco di Chugai. LDK 378 ha fatto segnare tassi di risposta del 59% e del 62% rispettivamente in pazienti già trattati con Crizotinib e naive:

The results from the study showed an overall response rate (including complete response [CR] and partial response [PR]) of 60% in patients with ALK+ NSCLC taking LDK378 (750 mg/day), which includes patients who had progressed during or after crizotinib therapy (overall response rate of 59%) and those who were crizotinib-naïve (overall response rate of 62%)[1]. In addition to the 78 patients treated at 750 mg/day, an additional 36 patients were treated with LDK378 at 400-750 mg/day. The study is continuing to enroll patients and evaluations are ongoing. This pivotal trial will serve as the basis for the first regulatory filing, anticipated in early 2014.

Se consideriamo Alectinib ed LDK 378 nella stessa popolazione (gli ALKi naive) il primo ha un netto vantaggio, ma il dato potrebbe essere ingannevole, così come potrebbe essere scivolosa la posizione di Ariad. Vediamo i dati aggiornati del farmaco presentati ad ESMO e come questi pongano il farmaco di Ariad rispetto alla concorrenza.

Se paragonati ai dati di cui vi parlavo all’inizio, quelli recenti sono riferiti ad un numero leggermente maggiore di pazienti (34 valutabili) e comprendono anche 3 soggetti TKi naive. In questi ultimi il tasso di risposta è stato di due PR ed una CR per il 100% di tasso di risposta. Nel complesso AP 26113 ha portato a raggiungere il 65% di tasso di risposta (in linea con quanto già emerso precedentemente), frutto di 21 PR ed una sola CR. Dato di particolare interesse, AP 26113 ha dimostrato di essere attivo anche su 8 pazienti (dei 10 totali) con precedenti metastasi al cervello. Questo elemento è di fondamentale importanza, dato che circa un paziente su due termina la terapia con crizotinib proprio a causa della progressione della malattia dovuta a metastasi al cervello.

Il mercato per un ALK inibitore è stimato in una forbice che può andare dai 500 milioni ad oltre un miliardo di dollari, cifre destinate ad aumentare in considerazione delle ultime scoperte legate a questa mutazione e che sembrano suggerire che anche alcuni pazienti non ALK+ possano trarre beneficio da questi farmaci. Ariad, possedendo per intero i diritti sul farmaco e facendo leva sull’efficacia e sulla peculiarità costituita dall’effetto di AP 26113 sulle metastasi al cervello, potrebbe avere fra le mani un farmaco di notevole interesse, nonostante il rovescio della medaglia che vado ora ad illustrarvi. Tuttavia, per questo aspetto, vi invito a leggere la conclusione di questo articolo.

Se da una parte AP 26113 è piuttosto promettente, dal versante EGFR, con particolare riferimento alla mutazione T790M, direi che siamo in alto mare. AP 26113 non mi pare avere possibilità rispetto ad altri agenti che si stanno affacciando alla scena clinica. CO 1686 di Clovis e AZD 9291 di AstraZeneca, sebbene ancora nelle prime fasi di sperimentazione, stanno già offrendo prospettive decisamente interessanti, e non solo limitate alle linee di trattamento successive alla prima. Ariad sta estendendo lo studio di fase 2 ad ulteriori pazienti con mutazione T790M ad un dosaggio maggiore, adducendo come motivazione il fatto che i primi test non fossero probanti. Mi pare un tentativo piuttosto fiacco, ma visto le aspettative basse ed in considerazione del fatto che (a quanto ne so) un vero e proprio limite al dosaggio non è stato ancora identificato, potrebbe rivelarsi una interessante sorpresa. Quello che finora si può dire al riguardo è che Clovis impiegherà uno strumento diagnostico per la selezione dei pazienti nello studio registrativo che affronterà, Ariad da questo puntoi di vista è indietro, ma potrà avvantaggiarsi dell’esperienza del diretto avversario.

Altro aspetto da non sottovalutare: la tollerabilità del farmaco. Dai primi dati sembra uno dei punti di forza, ma visto l’epilogo di Iclusig, fidarsi è bene, non fidarsi è meglio.

Ora, detto che si tratta di una fase 1/2 con un numero limitato di pazienti, AP 26113 non sembra essere inferiore alla concorrenza in termini di efficacia ed in una situazione legata alla scelta di un farmaco piuttosto che un’altro a seguito del fallimento della prima linea, ipotizzare che il favore vada a chi ha la capacità di trattare metastasi al cervello è perfettamente logico.

ARIA ariad ap 26113 ap26113 disegno studio fase 1 2

 

Osservate nell’immagine che vi posto come sono suddivisi i pazienti nella fase di espansione dello studio di Ariad. Il quinto gruppo da 25 pazienti arruola solo soggetti con metastasi al cervello e sarà il primo banco di prova per differenziarsi dalla concorrenza. Anche il gruppo di pazienti EGFRi resistenti con mutazione potrebbe riservare qualche sorpresa, sebbene non sia il caso di farvi troppo affidamento. La buona notizia, in questo caso, è che non sarà per nulla complicato arruolare in fretta 20 soggetti.

 

LDK 378 arriverà sul mercato di certo prima di AP 26113, ma questo potrebbe essere un bene, qualora il farmaco di Ariad si smarcasse dal predecessore. Perché dico questo? Perché a dispetto di quanto si possa leggere nei vari report, il mercato vero di AP 26113 è ridicolo. Come lo so? Semplice, guardo alle vendite di Crizotinib. 

Il motivo per cui Crizotinib non può essere considerato un successo commerciale (oltre al prezzo del trattamento, inconcepibile per me) è che non è ancora diffusa l’idea di testare i pazienti per determinare lo status ALK del tumore. Novartis (e Chigai, nel Sol Levante) contribuirà all’educazione dei medici in tal senso e spianerà la strada alle generazioni successive che beneficeranno del lavoro svolto dalla concorrenza, al prezzo di una fetta di mercato che sarà a loro preclusa per ragioni di tempistica.

Altra cosa che potrebbe aiutare, se arrivasse una Breakthrough Therapy Designation. Quello e qualche dato insperato. In fondo, la ruota di Ariad non può girare storta per sempre, no?