Il giorno della marmotta sta per arrivare, segnatevelo sul calendario. Visto che ci siete, segnate anche questo…

Nella seconda metà del mese più corto dell’anno avremo notizia dei dati ad interim della fase 2 di TH 302 nel trattamento di pazienti con cancro al pancreas. Evento molto atteso per un titolo a bassa capitalizzazione che quota a spanne un dollaro e mezzo.

Tempo di dargli uno sguardo c’è visto che manca quasi un mese e visto che da qualche parte bisogna pur cominciare, diciamo subito che questa THLD, se i dati lo confermeranno, potrebbe essere investimento decisamente remunerativo negli anni a venire…

Ok, i dati in questione si sono fatti attendere da tempo, THLD ne ha procrastinato il rilascio fino a giungere alla data che conosciamo. Spesso ho scritto del fatto che questo non sia sempre un bene (anche qualche giorno fa parlando di Allovectin, il vaccino di Vical) quando nel trial è coinvolto un braccio di controllo; il motivo è sempre lo stesso, c’è il rischio che la performance migliore sia da attribuire al placebo e non al farmaco.

Nel caso di questa fase 2 ci sono tutti gli ingredienti per ingarbugliare il caso: uno studio randomizzato con braccio di controllo ed il ritardo nel comunicare i dati. A questi due aspetti va aggiunta la difficoltà della malattia da affrontare ed il rischio di mancare l’endpoint della sopravvivenza, che è si secondario… ma anche molto importante.

Andiamo con ordine, perché ci sono anche aspetti positivi da considerare.

L’analisi ad interim era prevista al verificarsi del 144° evento di progressione libera da malattia, il ritardo nel verificarsi ha prodotto lo slittamento nel presentare i dati nonostante il trial avesse chiuso l’arruolamento dei 214 pazienti ben 7 mesi fa.  Quando a dicembre fu annunciato l’ultimo aggiornamento, circa 130 eventi di PFS si erano verificati, da qui la valutazione che ha portato a ritenere la metà/fine di febbraio una data possibile per il rilascio.

Tanto per avere un giorno da segnare sul calendario, ipotizziamo che sia il 20 febbraio che è un lunedì, quindi il venerdì precedente potrebbe essere un giorno utile per l’uscita dal titolo, per chi non volesse correre rischi.

Comunque il trial ha come endpoint primario la sopravvivenza libera da malattia (PFS) mentre come endpoint secondari, fra gli altri, la sopravvivenza globale (OS), la durata delle risposte ed il cambiamento nella percezione del dolore.

I dati che più interessano a noi sono PFS ed OS.

La fase 2 è disegnata per confrontare TH 302 con gemcitabina contro la sola gemcitabina,  impresa di per se non necessariamente difficile se parliamo di incremento di PFS, visto quanto emerso nella fase di sperimentazione precedente. TH 302 è stato testato su diversi tumori solidi con risultati molto incoraggianti, se raffrontati a quelli che la letteratura clinica ci mostra. Altra cosa è ripetere queste performance in un trial controllato vs placebo. Lo studio non necessariamente potrà restituire un valore relativo alla sopravvivenza globale statisticamente significativo, a causa del fatto che non ha la potenza necessaria per farlo.

In parole povere investire nell’attesa dei dati potrebbe essere molto rischioso e molto remunerativo, se l’attesa fosse ripagata dal centrare in modo convincente l’endpoint primario e da una indicazione forte relativa a quello secondario. Rimanere fuori ed attendere i dati per farsi un’idea più chiara potrebbe rivelarsi una mancata occasione di guadagno, ma anche un modo per poter pianificare meglio una strategia di investimento sicura. Questo è un evento per chi ama il rischio, nessun dubbio a tal proposito.

A THLD servono soldi, visto che al di la di una fase 3 sponsorizzata, il cammino della sperimentazione della sua pipeline sarà dispendioso quindi io aspetterei di conoscere il potenziale del farmaco attraverso questa fase 2 ed una eventuale immissione per l’ingresso.

Se i dati saranno buoni, probabilmente non riuscirò più ad entrare a queste quotazioni, o forse si. Ma di spazio per salire ne avrebbe comunque ancora parecchio perché se TH 302 vale in quella indicazione… poi parliamo di Tumore al polmone non a piccole cellule (NSCLC), sarcoma, ed il mercato più interessante di tutti, quello del carcinoma alla prostata.