Ieri Sarepta (SRPT), l’azienda una volta conosciuta come AVI Biopharma (AVII) ha chiuso vicino ai 45$, un pelo sopra il miliardo di capitalizzazione e un pelo sotto il +200% ala chiusura dei mercati. Sono numeri da società mediamente capitalizzata: più di Exelixis (EXEL), di Synta (SNTA), di Morphosys (MOR) e quasi la metà di Incyte (INCY). Molti ieri mi hanno chiesto cosa mai avesse fra le mani Sarepta, quale fosse il motivo del +988% da luglio ad oggi. Chi ha letto i miei vecchi articoli già lo sa, per chi non lo sapesse la risposta si chiama Eteplirsen.
Non sto a riproporvi la storia del salto dell’esone ne a parlare di nuovo dell’infausta prognosi di chi è affetto da distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Come ha fatto Forbes, anche io voglio solo postare il grafico che testimonia il successo della piccola (in termini di numeri di pazienti) sperimentazione di Sarepta (SRPT):
Il grafico si interpreta in questo modo: effettuando un test che misura la distanza percorsa dal paziente camminando per 6 minuti (6MWT) vengono registrate le differenze fra l’inizio del trattamento e la fine, rispetto al placebo. Lo scopo è quello, avendo a che fare con una malattia degenerativa, di impedire che il malato percorra meno metri col passare del tempo, anzi, l’ideale sarebbe far si che ne compia di più.
Ora, guardate il grafico.
Rispetto alla baseline (BL), cioè all’inizio della sperimentazione, chi ha assunto Eteplirsen ha aumentato la distanza percorsa in quei 6 minuti di 21 metri, chi ha assunto il placebo ha percorso 68 metri in meno rispetto all’inizio, 48 settimane prima.
Il dato di per se è già straordinario, visto che a queste misurazioni sono correlati dati derivanti dall’analisi di tessuti muscolari a sostegno della validità del farmaco, ma c’è un altro aspetto che rende eteplirsen incredibile. Come detto prima, la distrofia muscolare di Duchenne è fortemente degenerativa, ma i pazienti che assumono il farmaco mostrano segni di miglioramento più elevati col trascorrere del tempo e già alla 24ma settimana la separazione delle curve appare prepotente.
A questo punto, per quel che riguarda Sarepta (SRPT) ed Eteplirsen, serve solo capire quali saranno i passi necessari per l’approvazione del farmaco. Spazio di crescita per il titolo, anche se può sembrare incredibile, ce ne è ancora. Il risultato poi contribuisce a dar validità indirettamente anche agli altri composti in pipeline che sfruttano la tecnica del salto dell’esone.
Per i pazienti affetti da distrofia muscolare, con tutte le cautele del caso, è una straordinaria fonte di speranza.
E stiamo parlando principalmente di bambini.
Ciao bello, è da tenere sott’occhio!
Ciao Grande
tra poco una entry ci sta tutta….
http://seekingalpha.com/article/1568032-sarepta-therapeutics-inc-srpt-ceo-discusses-regulatory-update-call-transcript?source=yahoo
potrebbe calare fino alla news ok fda per nda su fase2….
@POIDOMANI PIETRO, se l’indirizzo che ha indicato è corretto le rispondo via posta elettronica
Sono un medico di medicina generale e da circa 5 mesi ho scoperto un bambino affetto da Duchenne (cpk sopra 12.000!!!).
Ho letto del nuovo farmaco e mi chiedevo se è possibile usarlo? Oltre a chedere materiale informativo. I
Eteplirsen è incredibile, l’unica critica che si può muovere che abbia un minimo di senso è che lo studio è piccolo, ma se si osserva l’immagine che ho postato, il modo in cui si separano le curve è impressionante… detto questo, anche secondo me la zona ideale per un ingresso è verso i 30$, per chi volesse andare long. anche l’idea di un mordi e fuggi ovviamente è valida, l’unica incognita è sul tipo di studio necessario per l’approvazione, ammesso che serva! altra incognita potrebbe essere un’emissione azionaria… io sono avido, ma al posto loro starei già stampando nuove azioni.
sembra che i commentatori, Adam F. in testa, propendano per ulteriori margini di aumento, anche visto i cali successivi al boom. allora in ottica di trading mordi e fuggi si sarà il run up pre risultati fase III, poi l’eventuale run up pre approvazione.
che ne pensi, meglio tenersi fuori ed aspettare queste occasioni per entrare pesante ed uscire prima delle news, oppure cominciare a costruire una posizione? entrare con 2000$ a 34 come la vedi? io ho la sensazione che salvo sbalzi giornalieri o settimanali anche consistenti, l’azione dovrebbe posizionarsi tra 23 ed i 30. tu invece come la vedi? son curioso di vedere domani come andrà dopo lo scrollone del 10% di venerdi, se c è la risalità veloce vuol dire che SRPT sarà per parecchio un buon titolo sul quale speculare dopo i ribassi, se continua il trend invece tocca capire quale sarà il bottom…
Alessio, bello spunto… i target price sono fatti per essere puntualmente smentiti e comunque, per il discorso che facevi tu, andrebbero confrontate le capitalizzazioni, perché SRPT a 60$ capitalizzerebbe “solo” 1,5 miliardi di dollari, saremmo sempre sotto INCY che ha un farmaco già approvato per la MF ed un partner come Novartis, oltre a tutta la pipeline in fase di sviluppo.
Eteplirsen sarà dedicato ad un mercato ultra raro e costerà una cifra spropositatamente alta rispetto ad un antitumorale (il che ha senso, altrimenti le malattie rare non le curerebbe nessuno) . Una volta approvato godrà di tutti i benefici possibili concessi dallo status di orfano, sia in USA che in EU e questo significherà anche benefici fiscali…
insomma, se tutto va bene…
ma il mercato della distrofia muscolare è cosi ampio e remunerativo? mi sembrano più numeri da super anti cancro che da distrofia… sbaglio? mettiamo che i malati di distrofia nel mondo siano 1/4 di quelli di tumore (esagero apposta) allora se avevano un super anti tumorale a quanto andavano, a 100? mah..
CK MA MICA L’HO SCRITTO IO “HAI SOLDI” L’HA SCRITTO L’AMICO PALA !!!
@gooser, ma ha ragione, «hai»… Gnurant!
@pala… Difficile dirlo, credo che abbiano bisogno di un socio, o qualcuno che la compri… Poi se il salto dell’esone può funzionare anche per il resto della pipeline… Diciamo 50-60 dollari…
hahahahah grande pala
HAI SOLDIIIII
http://lamiatata.files.wordpress.com/2010/05/1251585645_asino_raglia.jpeg
Palanzana sempre hai soldi pensi !!! haha
Comunque la notizia personalmente mi riempie di gioia, non per la quotazione (che tanto non ho il titolo), ma per i risultati davvero fantastici che danno speranza ai tanti malati.
Target?