Oggi volevo scrivere di AFFY, del fatto che la FDA ha accettato di esaminare la richiesta di approvazione per Peginesatide, pazienza, proverò a farlo questo pomeriggio. Quello che mi ha fatto cambiare idea è che stamane, appena arrivato in ufficio, ho controllato la posta elettronica e mi son girati i birilli, scusate il francesismo.

Giorni faho spedito qualche mail. Ho fatto solo semplici domande, indirizzandole a CTIC( sia in Italia che in USA) e a Barabino e soci. Non avevo mica scritto “JB, razza di idiota, perché hai stoppato la fase 3?”, tutt’altro.  Mi ero limitato a chiedere di che tipo di clinical report si parlava nel sec file di fine giugno, in riferimento alle domande di EMEA e a che punto fossero con la somministrazione compassionevole del pixantrone in Europa e USA.

Vi riporto il passaggio riferito alla richiesta di approvazione in Europa, il grassetto si riferisce all’oggetto della mia domanda:

In July 2009, we were notified by the European Medicines Agency, or EMA, that Pixuvri was eligible to be submitted for a Marketing Authorization Application, or an MAA, through the EMA’s centralized procedure. The centralized review process provides for a single coordinated review for approval of pharmaceutical products that is conducted by the EMA on behalf of all European Union, or EU, member states. The EMA also designated Pixuvri as a New Active Substance, or NAS; if approved by the EMA, compounds designated as an NAS are eligible to receive a 10-year market exclusivity period in EU member states. In November 2010, the MAA seeking approval for Pixuvri for the treatment of adult patients with multiple relapsed or refractory aggressive NHL was validated and accepted for review by the EMA. In March 2011, we received the Day 120 list of questions from the EMA. In April 2011, we met with the co-rapporteurs and members of the EMA to discuss our proposed responses. Based on feedback and recommendation from the rapporteur, in order to allow time for preclinical reports to be available, we requested and were granted an extension so that our Day 120 responses will address the questions in the Day 120 list. We anticipate submission of data and information addressing the Day 120 questions in late August 2011.

Ora, se i i preclinici si riferiscano all’attività del farmaco, al profilo di sicurezza, se siano legati al piano di investigazione pediatrica (ricordo che le fasi cliniche inizieranno dopo l’approvazione, le precliniche magari prima) non è dato sapere.

Degli studi preclinici del farmaco si era parlato anche nel famigerato ODAC, preambolo della bocciatura di FDA. Li avevano citati sia JB che Padzur, il primo in merito all’equivalenza di cardiotossicità fra pixantrone e doxorubicina:

in preclinical models, we cannot find an equitoxic cardio toxic dose of pixantrone to convert toward a similar dose of doxorubicin, we chose Grade 4 neutropenia in the clinical setting. So that a dose of pixantrone that is approximately 3.5 times, 3.4 times higher than an equivalent dose of doxorubicin, so 180 milligrams per meter squared on a similar dose and schedule as 50 milligrams per meter squared of doxorubicin will induce a comparable of Grade 4 neutropenia.

Padzur, il gran capo dell’ODAC invece ha tirato in ballo i dati preclinici più in senso lato, ribadendo il concetto che in mancanza di indicatori preclinici affidabili, lo studio clinico (riferito alla fase 3 nella richiesta di approvazione) debba essere ben disegnato e condotto, il che, ha fatto notare, non era il caso del PIX 301.

Passano i giorni e questi non rispondono, nemmeno un cenno. Oggi, ore 14:30 italiane, conference call.

Io provo a chiamare.

Numeri della conference call
Giovedì, 28 luglio 2011
8:30 ora di New York /14:30 ora di Roma/5:30 ora di Los Angeles
1-877-941-6010 (partecipanti statunitensi)
1-480-629-9723 (partecipanti internazionali)
Numeri di call-back per l’ascolto differito, a partire dalle 11:30 ora di New York
1-800-406-7325 (partecipanti statunitensi)
1-303-590-3030 (partecipanti internazionali)
Passcode: 4456470#
Il webcast audio dal vivo sarà archiviato e disponibile per l’ascolto in differita presso www.celltherapeutics.com due ore dopo la conclusione della conference call.

Non che mi aspetti di ricevere chissà quale risposta, ma tentare non nuoce… se qualcuno avesse voglia di contattare questa gente, questi sono gli indirizzi ai quali rivolgere le vostre attenzioni:

In Europa
Investors:
CTI Life Sciences Limited, Milan Branch
Elena Bellacicca
T: +39 02 89659700 F: +39 02 89659719
E: EBellacicca@cti-lifesciences.com

Barabino & Partners
Elena Bacis
T: +39 02 72023535 F: +39 02 8900519
E: e.bacis@barabino.it

Marina Riva
T: +39 02 72023535 F: +39 02 8900519
E: m.riva@barabino.it
Negli USA
Investors:
Cell Therapeutics, Inc.
Ed Bell
T: +1 206.272.4345
F: +1 206.272.4434
Lindsey Jesch Logan
T: +1 206.272.4347
F: +1 206.272.4434
E: invest@ctiseattle.com