Devo trovare un modo ridicolo per chiamare le aziende come Aegerion (AEGR) che cercano l’approvazione simultaneamente in USA e in Europa. Simultaneamente con un minimo di tolleranza. Stavo ragionando nell’ottica di “Double Dragon”. Mai giocato? Se avete qualche idea migliore, ditemelo. Oh, non roba tipo “Tu gust is megl che uan”.

Aegerion è entrata da poco nel portafoglio virtuale ed è stata presa ad esempio nello scorso articolo sugli eventi binari. Abbiamo di sicuro un evento con data certa, ma la situazione è destinata a cambiare…

Aegerion & ISIS: AdComm in vista.

Iniziamo ad inquadrare la questione. Aegerion Pharmaceuticals (AEGR) ha sviluppato Lomitapide per il trattamento dell’ipercolesterolemia familiare omozigote, malattia ereditaria rara per la quale esistono pochissime terapie disponibili.

 L’ipercolesterolemia familiare è una malattia ereditaria in cui la quantità di colesterolo nel sangue può essere notevolmente aumentata.

Esistono due forme principali di ipercolesterolemia familiare: la forma eterozigote e quella omozigote.

La forma eterozigote: è la più comune (1/500 nati vivi) e presenta valori di colesterolemia che vanno da 220 mg/dl (di poco superiore alla norma) fino a circa 550 mg/dl.
La forma omozigote: è molto più grave, ma anche più rara (1/1.000.000 nati vivi) e le persone affette possono avere valori di colesterolemia di 550-1000 mg/dl, soprattutto sotto forma di LDL. Questo porta alla formazione di placche all’interno dei vasi sanguigni e a gravi problemi cardiocircolatori anche in età infantile. (ANIF – Associazione Nazionale Ipercolesterolemia Familiare)

Aegerion (AEGR) ha presentato la domanda di autorizzazione sia in USA che in Europa ed ha comunicato che FDA ha accettato la pratica indicando che la richiesta di priority avanzata dalla compagnia non poteva essere accolta.

Aegerion (AEGR) non ha fornito dettagli ulteriori in merito alla motivazione ma sappiamo che la compagnia ha presentato un piano relativo alla REMS (Risk Evaluation and Mitigation Strategy) il che probabilmente ha influito sulla tempistica.

Sappiamo anche che  Aegerion (AEGR) si aspetta un Advisory Committee, un gruppo di esperti che discuta il rapporto rischio/beneficio del farmaco nel tardo 3° trimestre dell’anno.

Stessa sorte spetterà a ISIS ed al suo Kynamro (mipomersen), farmaco simile in attesa di approvazione sia in USA che in Europa e figlio della tecnologia antisense, per il quale FDA ha concesso la standard review al pari di Lomitapide.

Aegerion (AEGR) ha una data di approvazione fissata per il 5 gennaio 2013, ISIS attende il verdetto il 29 dello stesso mese, come potete vedere nel calendario.

Ipotizzando un AdComm per settembre o ottobre, lo spazio per una salita sarebbe limitato ai caldi mesi delle agognate ferie.

Questo è il grafico della quotazione. Il punto indicato con il contrassegno “W” riguarda la comunicazione dell’accettazione della domanda da parte di FDA, la famosa 74 days letter di cui si parlava nello scorso articolo. Il punto contrassegnato dalla lettera “B” riguarda invece l’emissione azionaria al seguito della quale la quotazione è scesa ed io ho inserito il titolo nel portafoglio virtuale. La speranza è che riprenda a salire come ha fatto prima della diluizione. Il periodo rappresentato nel grafico coincide con una salita del 20% circa, ma prima che Aegerion (AEGR) battesse cassa la quotazione era lievitata da 12$ a 16$ nello spazio di due mesi.

Se FDA piazzasse un meeting a settembre o ottobre fornirebbe una sicura data di uscita per evitare sorprese concedendo un lasso di tempo apprezzabile per una eventuale salita.

ISIS e Kynamro si trovano in una situazione piuttosto simile. Delle differenze fra i due farmaci parlerò in un articolo a parte, oggi voglio solo puntualizzare due cose che potrebbero riflettersi sulla quotazione di Aegerion (AEGR).

Kynamro ha un partner fra le big, ed è Genzyme. Lomitapide invece è solo di Aegerion (AEGR) che ne ha acquistato i diritti dalla University of Pennsylvania dopo che all’università era giunto sotto forma di donazione dalla Bristol-Myers Squibb. BMS se ne era liberata per questioni che approfondirò nell’articolo relativo al farmaco, ma che erano riconducibili all’insorgenza di complicazioni a danno del tratto gastrointestinale. Sia Kynamro che Lomitapide si rivolgono a popolazioni limitatissime e qualche concessione sugli effetti collaterali (finché si tratta di situazioni controllabili) è da considerarsi un prezzo accettabile da pagarsi.

ISIS capitalizza oltre il miliardo, Aegerion (AEGR) passa di poco i 300 milioni. In ottica da investimento binario è evidente che la bassa capitalizzazione faccia gola, soprattutto se si considera l’eventuale approvazione del farmaco come un primo step verso l’allargamento a mercati più redditizi.

L’ipercolesterolemia familiare omozigote colpisce circa 3000 persone negli USA ed un numero simile in Europa. Il trattamento della malattia consiste in un regime di dieta e la somministrazione di farmaci ai quali andrebbero affiancati Lomitapide o Kynamro. Va detto che gli attuali trattamenti a base di statine e altri composti non rappresentano un’adeguata risposta, costringendo i malati a sottoporsi a sedute di plasmaferesi con cadenza settimanale o bisettimanale, nelle quali il sangue viene depurato e reimmesso in circolo.

Visto che Lipitor perderà la sua esclusività e nuovi farmaci generici (quindi più economici) si affacceranno sul mercato, la popolazione di soggetti con predisposizione genetica al colesterolo alto o che comunque non trarrebbero beneficio da statine, può essere considerata come la naturale espansione del mercato di un farmaco approvato per una nicchia come quella a cui puntano Lomitapide e Kynamro.

Aegerion (AEGR) ha già affermato di essere in contatto con le associazioni e le comunità che si occupano di pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote e di essere interessata a testare il farmaco sia sulla popolazione pediatrica attraverso un formulato che sia possibile spruzzare nei liquidi (tipo succo di frutta, tanto per fare un esempio) come anche in soggetti affetti da Chilomicronemia familiare.

Piccola nota di colore che poco ha a che vedere con una seria analisi. Quando penso ad Aegerion, non posso fare a meno di chiedermi se quei tizi non stiano nascondendo qualcosa.

Chiamatelo intuito femminile… no, femminile no… diciamo sesto senso. O paranoia.