Nella parte 1 dell’articolo su Curis mi sono soffermato sull’unico prodotto approvato, Erivedge, e sui continui sforzi del partner Roche per aumentare il mercato dell’Hh inibitore continuando a testarlo nel trattamento del carcinoma baso-cellulare (BCC) ed in altre indicazioni con mercati decisamente più ampi e conosciuti. Oggi mi occupo de resto della  pipeline interna, facendo giusto un cenno veloce all’HSP90 inibitore in concessione a Debiopharm.

Prima di occuparmi dei farmaci però, una notizia tutto sommato positiva: nel ruolo di CEO Curis si libera di Dan Passeri. Notizia un po’ meno positiva, la palla passa a Ali Fattaey. Passeri è il responsabile dell’accordo miserabile (nel senso che le royalties sono alquanto basse) con Roche per Erivedge, Fattaey si spera faccia un lavoro migliore. Fare peggio non sarebbe comunque facile.

Tornando alla pipeline, buona notizia nei giorni scorsi per CUDC-427, dopo che FDA ha tolto il blocco alle sperimentazioni Curis ha annunciato la ripresa all’arruolamento dello studio in mono-terapia nel trattamento di tumori solidi in stato avanzato o di linfomi. Lo studio prosegue con un disegno variato rispetto all’origina e con un evidente ritardo, dato lo stop imposto dall’agenzia americana lo scorso novembre, stop tolto soltanto a fine marzo scorso. A conti fatti  il trial ha subito un ritardo di 7 mesi, periodo nel quale la quotazione del titolo è passata da circa 4$ alla chiusura di ieri a quota 1,71$.

Per chi no ricordasse, lo studio in questione aveva lo scopo di determinare il dosaggio massimo tollerato ed un dosaggio consigliato per la fase 2 somministrando il farmaco continuativamente due volte al giorno. Una paziente con umore al seno e metastasi ad ovaio, ossa, fegato e polmoni purtroppo manifestò problemi legati alla funzionalità epatica che non si risolsero (diversamente dagli altri casi riscontrati) con la sospensione del trattamento. La donna morì ed FDA piazzò il trial in hold.

Ora Curis ha ripreso ad arruolare pazienti, rimane invariato lo scopo dello studio anche se qualche differenza è stata evidentemente necessaria per scongiurare il rischio di ulteriori drammatici risvolti. Cambia la schedule, ora lo IAP inibitore verrà somministrato una volta al giorno per due settimane, poi seguirà una settimana in assenza di somministrazione, questo per ogni ciclo di 21 giorni. Il trial vedrà la somministrazione di CUDC-427 a dosaggi scalari da 100 a 300 mg/die ed il protocollo modificato consentirà di arruolare pazienti in una ulteriore coorte che comprenderà pazienti con carcinoma ovarico ed alcuni linfomi ben definiti, MALT (tessuto linfoide associato alle mucose) compreso.

Qualche considerazione.

Tanto per iniziare, la modalità (o per meglio dire la frequenza) di dosaggio può creare qualche preoccupazione? Tenendo presente che lo scopo della modifica è quello di evitare che si ripropongano certi eventi avversi, la scelta era obbligata. Siamo ancora lontani (anche se non molto) dalla schedule di Genentech, il che rende comunque interessante lo studio, soprattutto per il fatto che ci si indirizza verso una scelta di pazienti sensata, in base a quanto abbiamo appurato dalla fase 1 condotta prima che il farmaco venisse acquisito da Curis. La scelta di puntare su soggetti affetti da linfomi e da carcinoma ovarico è dettata dai risultati della prima fase della sperimentazione, non in base a specifiche mutazioni rilevabili nei pazienti. In poche parole, Curis non ha un biomarker. Può trovarne uno, questo è chiaro.

Altro aspetto importante, FDA non ha richiesto nulla oltre alla documentazione proposta da Curis per superare l’hold. Anche la tempistica con la quale la situazione si è risolta è abbastanza incoraggiante, 5 mesi non sono pochi, ma nemmeno molti. Gli enzimi del fegato sono fra i parametri più importanti da monitorare e di certo questa fase 1 servirà per far chiarezza anche su questo aspetto, una volta per tutte. Dovesse Curis terminare lo studio con dati incoraggianti sull’efficacia e un profilo di tollerabilità chiaro, il fatto di poter dosare continuativamente il farmaco per due settimane, quando la maggior parte degli IAP inibitori viene somministrato una o due volte a settimana, costituirà un punto di vantaggio anche in ottica della conduzione di terapie combinate.

E’ lecito attendersi che pazienti con OC siano inclusi in modo preponderante  (anche MALT, ma in misura minore) fin dalla breve fase scalare dello studio, quindi non è detto che qualche informazione in tal senso ci arrivi in tempi relativamente brevi. Difficile che ad ASH portino qualcosa, troppo poco il tempo da qui alla sottomissione degli abstract, ma immagino che comunque all’atto dell’inizio dello studio in combinazione la compagnia fornirà qualche aggiornamento.

Oltre all’impiego come single agent, Curis sta preparando trial nei quali CUDC-427 verrà somministrato in combo con chemioterapici. Uno studio dovrebbe partire prima della fine dell’anno e vedrà lo IAP inibitore associato a taxani, capecitabina ed altri composti in gruppi paralleli, poco chiaro tuttavia al momento il tipo di studio che ha in mente la compagnia.

Diverso il discorso per CUDC-907, HDAC/PI3k inibitore attualmente  in fase 1 su pazienti con mieloma multiplo e linfomi recidivi o refrattari a precedenti trattamenti. In questo caso è lecito attendersi novità nella seconda metà dell’anno, le più importanti in previsione di ASH14.

CUDC-907 ha vissuto problematiche legate al profilo di sicurezza in modo leggermente simile a quelle che hanno caratterizzato CUDC-427. Niente hold da parte di FDA, ma il voler dosare continuativamente il farmaco  ha condotto Curis ad un cambio di rotta. Gli eventi avversi, l’emivita del farmaco ed un accumulo dei metaboliti hanno fatto preferire una dosaggio due o tre volte a settimana, rispetto al precedente ritmo giornaliero, in coorti a dosaggi scalare. Questa fase è in via di completamento ed una volta terminata darà il via a quella di espansione che vedrà coinvolti pazienti con mieloma multiplo e diverse forme di linfoma, compreso il DLCBL (linfoma diffuso a grandi cellule B).  29  erano i pazienti all’ultimo aggiornamento sullo studio ed il dosaggio somministrato in quel momento era di 120 mg, senza DLT o effetti collaterali di importanza significativa. Curis ha anticipato che la conclusione della porzione scalare dello studio dovrebbe arrivare per metà 2014, ossia in questo periodo.

La fase di espansione arruolerà 12 pazienti per ogni tipologia di tumore ed oltre a valutare l’efficacia del farmaco e la sua tollerabilità avrà anche lo scopo di portare altri dati utili alla determinazione di un biomarker.

 

CUDC 907 CRIS pathways coinvolti

 

 

I dati presentati allo scorso AACR hanno evidenziato una relazione fra l’impiego di CUDC-907 ed i livelli di alcune citochine come TARC/CCL17 , coinvolta nella produzione di certe cellule T responsabili della sopravvivenza di alcune cellule tumorali. Da qui ad ipotizzare un ruolo nella selezione dei pazienti ce ne vuole, evidentemente, ma i dati preclinici sembrano confortanti in tal senso.

Due righe veloci su Debio 0932. Il farmaco concesso in licenza a Debiopharm, un HSP90 inibitore di seconda generazione, dovrebbe entrare nella seconda porzione di fase 1/2 dello studio HALO in pazienti con tumore al polmone nella seconda metà del 2014. Al verificarsi di tale evento Curis avrebbe diritto al pagamento di una cifra modesta, ma che f sempre comodo. A fine 2013 poi, Debiopharm ha iniziato una fase 1 che vede il farmaco somministrato assieme ad un mTOR inibitore su pazienti con carcinoma renale metastatico. Anche qui, se Debiopharm iniziasse la fase 2 a Curis spetterebbe qualche dollaro.

Piccola nota di colore, anche Debiopharm sta iniziando la sua avventura nel campo degli IAP inibitori.

 

Conclusione.

 

Curis, dalla notizia dell’hold di FDA ad oggi, è cambiata poco. E’ di certo cambiata la sua quotazione, così come è cambiato l’interesse attorno al titolo, in ambo i casi in modo sostanzialmente negativo.

Il ritardo nella sperimentazione di CUDC-427, indubbiamente il progetto di maggior valore, pesa come un macigno, specialmente alla luce di quello che di positivo stanno mostrando Novartis con LCL-161 e TetraLogic con Birinapant. Il gap da colmare non è enorme e Curis sembra aver intrapreso una strada in grado di differenziare bene il proprio prodotto dal resto della concorrenza. Che Curis non sia paragonabile alle altre bio non è una novità, nel bene come nel male. Finora è stato più male che bene, ma il settore biotech è molto spesso una ruota che gira, e gli ingranaggi di Curis hanno ripreso a muoversi.