Astex (ASTX) la scorsa settimana ha illustrato quello che è lo stato di sviluppo della pipeline, con particolare riferimento alla seconda generazione del farmaco che finora ha permesso alla compagnia di mantenersi in salute dal punto di vista economico e di chiudere il bilancio 2012 con 138 milioni di dollari in cassa contro i 128 milioni dell’anno precedente. Questo, considerando che il processo che sta consentendo la transizione dalla inconcludente Supergen alla Astex che sta prendendo forma sotto i nostri occhi sia costellato di studi clinici, il che significa spendere parecchie risorse monetarie. Dacogen è il carburante che alimenta le casse di Astex, SGI 110 il suo seguito naturale.

Astex considera SGI 110, al pari dell’HSP90 inibitore AT 13387, il progetto prioritario della compagnia per quel che riguarda la pipeline in fase di sviluppo. Sono d’accordo su SGI 110 (uno dei motivi per cui Astex è entrata a far parte del portafoglio virtuale), meno su AT 13387 che considero (come praticamente il resto dei farmaci simili in circolazione) inferiore a Ganetespib. L’altro motivo per cui il titolo si trova nella custodia titoli del blog è LEE 011, CDK 4/6 inibitore in licenza a Novartis ed inserito poco tempo fa in una lista contenente i farmaci più interessanti (a mio modesto avviso) nelle mani delle piccole aziende biotech quotate al Nasdaq. Se ricordate, più che il valore dimostrato sul campo LEE 011 gode di una reputazione costruita sul meccanismo d’azione, il che come al solito non è garanzia di successo, ma da un senso alla decisione di sperimentarlo in condizioni simili a quelle di farmaci che hanno mostrato di fornire dati incoraggianti, come nel caso di PD 0332991 di Onyx (ONXX), del quale vi ho già parlato.

SGI 110 si trova in fase 1/2 ed è strategicamente importante per Astex più di quanto non si possa immaginare.

Dacogen lo scorso anno è stato approvato in Europa per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) in pazienti con 65 anni e più, mentre negli Stati Uniti FDA ha risposto negativamente alla domanda di Astexa. L’AML è di per se una malattia con prognosi infausta, il che è particolarmente vero per i pazienti più anziani, per i quali si può parlare giustamente di esigenza medica insoddisfatta. La buona notizia, per i pazienti, è che nuovi ed efficaci trattamenti si stanno affacciando al panorama clinico. La brutta notizia per Astex è che questi nuovi farmaci sono superiori a Dacogen. Considerando il potenziale economico di un simile farmaco, e la dipendenza della compagnia dalle royalties percepite sulle vendite di dacogen (che ha anche una certa età, il che per un farmaco significa competizione da parte dei generici e nello specifico quest’anno per gli USA siamo al capolinea), avere un degno successore in casa può fare tutta la differenza di questo mondo.

SGI 110 è la versione inattiva del blockbuster della compagnia ed è particolarmente interessante, oltre che per il potenziale terapeutico, anche per la possibilità di somministrarlo per via sottocutanea. Grazie ai dati presentati allo scorso ASH, sappiamo che il farmaco ha un profilo farmacocinetico per il quale l’emivita è 4 volte superiore rispetto a dacogen ed una efficacia indipendente da eventuali precedenti somministrazioni di altri agenti ipometilanti, sia per quanto riguarda pazienti con AML che con sindromi mielodispastiche (MDS). Astex ora sta portando lo studio nella porzione di fase 2 nella quale i pazienti, compresi alcuni naive ad ogni trattamento,verranno trattati  con il dosaggio e la modalità di somministrazione ritenuta migliore. Nuovi aggiornamenti del trial arriveranno ad ASCO13 ed al meeting dell’European Hematology Association a giugno ma è ipotizzabile che assisteremo ad un monitoraggio continuo attraverso tutto l’anno; la compagnia ha anche iniziato altri due studi nel trattamento del carcinoma ovarico e di quello epatocellulare (HCC) in seconda linea e da questi due studi più quello di cui parlavo poc’anzi conta di determinare quale sarà la principale indicazione da portare in fase registrativa.

Dacogen in USA è stato considerato non meritevole di approvazione da parte di FDA per il mancato beneficio in termini di sopravvivenza. Lo scorso ASH ha visto nuovi agenti come quizartinib e volasertib raggiungere tassi di risposta ben superiori rispetto a quelli fatti registrare da dacogen in passato, ma vantaggio in termini di sopravvivenza solo parzialmente incoraggianti. Il farmaco di Astex in prima linea fa registrare 7,7 mesi in prima linea, volasertib 8 mesi  quando abbinato a citarabina a basso dosaggio (LoDAC) e quizartinib 5,8 mesi in un sottogruppo selezionato (FLT3+) ma in seconda linea ed in una popolazione dai 60 anni in su e con uno stratosferico tasso di risposta del 53%. Dal punto di vista della tollerabilità i farmaci appena menzionati possiedono un profilo non del tutto confortante anche se in linea con quello del farmaco di Astex, il che si può giustificare proprio in virtù del fatto che per pazienti anziani con AML le opzioni sono quasi del tutto inesistenti.

 

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Con queste premesse, risulta evidente quanto SGI 110 sia di vitale importanza per Astex. Il fatto che per tutto l’anno poi ci saranno aggiornamenti riguardo i dati degli studi clinici nei quali il farmaco è coinvolto, un buon motivo per tenere il titolo in portafoglio.