Ho già avuto modo di parlarvi di GTx in passato, anche grazie al fatto che il titolo ha attraversato con profitto il portafoglio virtuale. Il motivo del mio interesse nella compagnia risiede in Ostarine, noto anche come Enobosarm. Il farmaco, ha il compito di combattere la cachessia in soggetti affetti da tumore, ossia la perdita di peso e massa muscolare, complicazioni severe che sono normalmente causate dal cancro. Ostarine, si trova ora in due distinte fasi 3 che daranno esito a dati presumibilmente verso giugno:

“More than 600 patients in the United States, Eastern Europe and South America are now participating in our two definitive Phase III clinical studies of enobosarm,” said Mitchell Steiner, MD, CEO of GTx. “After the last patient completes each of the five month studies, we expect to receive top line data during the latter part of our second quarter in 2013. We are excited about the potential of enobosarm to prevent and treat muscle wasting in patients suffering from non-small cell lung cancer.”

Eravamo a dicembre quando GTx lo ha comunicato. Nel frattempo GTx ha portato a casa la fast track da FDA, fatto che consentirà alla compagnia di accelerare il processo di revisione della domanda di autorizzazione, il che spesso si traduce anche in maggiori possibilità di ottenere una priority review.

Il nocciolo del discorso è questo, può il contrastare la cachessia tradursi in un miglioramento dal punto di vista della sopravvivenza in pazienti affetti da cancro? La risposta sembrerebbe essere: si. La seconda domanda dovrebbe quindi essere: lo può fare Ostarine?

GTx, un partner l’aveva…

GTx non è l’unica compagnia a perseguire lo scopo di contrastare la cachessia in pazienti affetti da tumore. La lista è anche abbastanza lunga e molti dei nomi in essa contenuti hanno un minimo comune denominatore: la mancanza di partner di peso. La svizzera Helsinn ad esempio sta arruolando in 3 studi registrativi (ROMANA 1,2 e 3) che vedono impiegato Anamorelin, un agonista della grelina, un ormone in grado di stimolare l’appetito e la produzione dell’ormone della crescita. Nota a parte, esistono due forme di grelina e come recentemente dimostrato anche da uno studio italiano condotto anche grazie ai fondi di Telethon, sembrerebbe che la più trascurata delle due abbia un notevole potenziale nel combattere la cachessia. Tornando a noi, Helsinn ha recentemente siglato un accordo con Stendhal che però non fa gridare al miracolo e riguarda solo il centro America.  Date uno sguardo alla seguente tabella:

Ora, di tutti questi farmaci elencati in tabella, BYM 338 di Morphosys (MOR) sembra il più serio pretendente al trono proprio in virtù della partnership con Novartis che pare essere interessata a portare il progetto in fase 3, qualora i dati forniscano speranza di successo.

Il mercato potenziale per GTx è elevato e la velocità con la quale hanno arruolato i pazienti è confortante e dice molto dell’interesse per il composto. Ripeto qui quanto già detto nel precedente articolo: GTx aveva un partner, Merck, che ha mollato il colpo. Ai tempi Ostarine era investigato più sul versante sarcopenia legata all’invecchiamento, ma già una fase 2 nel trattamento della cachessia legata a tumore era in corso.

Fase 2b di Ostarine nel sottogruppo di pazienti con tumore al polmone (NSCLC), si notano i miglioramenti sia in termini di massa che in termini di funzionalità dei muscoli.

Niente partner può significare un rischio elevato, ma i motivi per essere ottimisti ci sono e riguardano i dati che GTx ha finora accumulato oltre all’evidenza che non perdere massa muscolare influisce positivamente anche in termini di sopravvivenza dei pazienti, oltre che in termini di qualità della vita. Un analisi relativa alla fase 2b ha mostrato che in pazienti con NSCLC (tumore al polmone) una perdita di massa maggiore dell’8% la sopravvivenza è inferiore rispetto a quanti abbiano sperimentato una perdita di massa corporea inferiore (p value 0,04) mentre nella popolazione ITT, che comprendeva anche casi di linfoma e altri tumori solidi, lo stesso fenomeno si verificava ed il dato era ancora più significativo statisticamente parlando: p value 0,003. La cosa interessante però è che tale fenomeno, ossia un aumento della mortalità nei pazienti con maggior perdita di indice di massa corporea non si verificava nei pazienti trattati con il farmaco di GTx.

GTx, in conclusione…

Secondo me merita un investimento binario per sfruttare l’attesa dei dati.

At September 30, 2012, GTx had cash and short-term investments of $47.3 million and in October 2012, GTx increased its cash and short-term investments when it received net cash proceeds of approximately $19 million from the sale of FARESTON^®.

Cassa quindi ce n’è abbastanza, anche se il rischio se il titolo dovesse salire ancora ci può essere.