Quest’anno le compagnie farmaceutiche che dedicano buona parte della loro ricerca in farmaci anti HCV non si possono certo lamentare. Gli stessi pazienti hanno motivo di soddisfazione visto che i passi avanti verso una cura sempre più efficace sono stati enormi e promettono di esserlo ancor di più in futuro. Ora che il 2011 sta per finire in archivio, che abbiamo visto titoli guadagnare quotazione a ritmo di percentuali a tre cifre, possiamo ancora sperare in qualche fuoco d’artificio?Devo dire che delle aziende delle quali ancora non ho parlato, cioè Achillion e Idenix, la mia preferenza va alla seconda, ma ACHN è più interessante al momento per via degli appuntamenti che l’attendono a breve.

L'andamento dall'inizio dell'anno dei titoli orientati alla cura dell'HCV. Chi manca all'appello?

Prima di tutto, il solito immancabile grafico che ci mostra l’annata spettacolare di queste compagnie. L’evento dell’anno è stato l’acquisizione di Pharmasset (VRUS) da parte di Gilead (GILD) per la stratosferica cifra di 11B$ (che poi è più della somma delle capitalizzazioni di tutti i concorrenti messi assieme. Visto che Roche ha acquistato Anadys (ne ho scritto qui e qui) e che Inhibitex è cresciuta a dismisura sulla spinta di dati confortanti e di rumors su possibili acquisizioni (leggete qui) è possibile che l’euforia delle quotazioni investa anche IDIX e ACHN?

Come detto, adesso ci occupiamo di Achillion.

Quella che vedete nell’immagine è la pipeline di ACHN, come potete vedere il farmaco in fase più avanzata è ACH 1625 ed è un inibitore di proteasi di seconda generazione, nato sulla scia di Incivek e Victrelis, rispettivamente di Vertex e Merck rispetto ai quali, secondo ACHN avrebbe numerosi vantaggi, in termini di somministrazione, di efficacia e sicurezza.

Lo scorso marzo ACHN ha rilasciato i primi dati della fase 2a di ACH 1625 ed ha destato subito l’interesse di tutti. Il motivo è presto detto…

64 pazienti randomizzati in tre gruppi da differenti dosaggi del farmaco (200mg, 400mg or 800mg) o placebo assieme alla terapia standard con interferone pegilato e ribavirina sono stati trattati in una terapia da 4 settimane per valutarne la risposta virale rapida RVR. I pazienti sono stati stratificati per genotipo HCV e IL28B, il che significa che sono stati divisi nello studio in modo da poter valutare come funziona il farmaco in questi diversi soggetti questo perché esistono soggetti con genotipi più facili da trattare (1b)ed altri meno (1a).

La maggioranza dei pazienti arruolati aveva il genotipo 1a (il 73%) mentre quelli con 1b erano il 25%; il 75% dei pazienti erano portatori della variante in eterozigosi ed omozigosi CT/TT… il che in parole povere significa che questi pazienti rispondono molto meno alla cura con interferone, la risposta virale sostenuta è generalmente la metà circa rispetto ai portatori della variante CC, che nello studio erano il 25%. Questo per dire che la sfida era veramente ardua.

I risultati? La risposta virale rapida (RVR) è stata dell’81% del 75% e del 76% per il dosaggio da 200, 400 e 800 mg contro il 20% del placebo, dato importantissimo visto che la concorrenza fonda parte del successo su risposte conseguite su genotipi 1b e varianti CC più facili da trattare.

Oh, a marzo, quando i dati sono stati rilasciati ACHN disse che  stavano intensamente valutando ipotesi di partnership, ad oggi non c’è nulla… forse si attendono conferme.

E gli investitori cosa attendono? Ma naturalmente la seconda parte della fase 2! Randomizzata, doppio cieco e della durata di 12 settimane ed i dati della risposta virologica precoce (cEVR) sarebbero attesi per la fine dell’anno o poco dopo.

Botti di fine anno? Viste le premesse è lecito essere ottimisti…