L’ASH sta finendo e un anno se ne va, sto diventando grande, lo sai che non mi va. Certo, se cito i Righeira tanto giovane non lo sono, meglio che me ne faccia una ragione.
Ieri, YM Biosciences (YMI) ha rilasciato i dati preliminari di CYT 387 e gli occhi miei e di tutti gli interessati erano su questi benedetti effetti sull’anemia.
Ok, la risposta preliminare, ma che comincia a sapere di dato di fatto, è che CYT 387 funziona.
Dei 68 pazienti dipendenti dalle trasfusioni all’inizio dello studio, il 54% è divenuto indipendente per un periodo minimo di 12 settimane, il periodo medio di indipendenza non è stato ancora raggiunto ma il range varia dagli 82 ai 506 giorni al momento dell’analisi dei dati. Oltre un quarto dei pazienti che non necessitavano trasfusione all’inizio dello studio hanno sperimentato l’aumento di almeno 1 g/dL di emoglobina nel sangue per più di 8 settimane.
Dei 26 pazienti a 300 mg QD con dipendenza da trasfusioni ad inizio studio, il 65% ne è diventato indipendente per almeno 12 settimane.
Perché questi numeri sono così importanti? L’anemia è uno dei maggiori problemi legati alla mielofibrosi, malattia che causa la sostituzione di midollo osseo tessuto fibroso. A complicare le cose ci si mettono gli JAK inibitori come Jakafi di INCY che pur avendo un efficacia spaventosa (non a caso è stato approvato senza battere ciglio da FDA, primo ed unico JAK inibitore della storia) affliggono ulteriormente questo aspetto. Non è difficile capire quindi che invertire il processo che porta all’anemia significhi guarire ed avere un farmaco con un valore aggiunto superiore.
La questione ha sempre destato un certo sospetto. Inizialmente il problema era la classificazione delle risposte basate sulla non dipendenza da trasfusione, fissata in sole 8 settimane di tempo. YMI ha presentato i dati a 12 settimane ma i pazienti erano troppo pochi. Ora siamo di fronte ad uno studio di dimensioni ragguardevoli e multicentrico.
Certo va considerata anche l’efficacia, e qui ci torneremo in dettaglio, e la sicurezza… che mi pare l’aspetto che possa dare più preoccupazioni.
Il potenziale, come detto più volte in passato è enorme se immaginiamo quello che INCY è riuscita a fare e quello che potrebbe fare CYT 387 con un nome decente e questo effetto importantissimo sull’anemia. È sempre quella la chiave per il momento, la risposta anemica, il maggio punto di forza del farmaco di casa YMI.
Come CYT 387 riesca a farlo, non è chiaro. Come Jakafi si tratta di un inibitore di JAK 1 e 2 ma mentre il farmaco di INCY è più selettivo verso la JAK 2, probabilmente CYT 387 lo è maggiormente verso lo JAK 1. Ma sto solo sparando nel buio.
Oggi conferenza per discutere i dati ed aperta a tutti, se riesco la seguo.
Grazie ai miei super-poteri so che avete fatto commenti negativi sulla mia età cerebrale e sul fatto che sto invecchiando, quindi… io mi tengo i Righeira, voi beccatevi Gigi D’Alessio.