Prima di dedicarci ad ASH 2012, un breve cenno al San Antonio Breast Cancer Symposium (SABCS). Due cose veloci: un promemoria per CDX 011 di Celldex (CLDX) ed un breve commento su quanto di interesante finora emerso alla conferenza.

Come ricorderete, anche perché ne parlo ogni 20 minuti,  Celldex è attesa alla prova del fuoco, ossia mostrare i dati sulla sopravvivenza di CDX 011 nel trattamento del cancro al seno metastatico. Buoni risultati significherebbero opportunità di approvare velocemente il farmaco e trovare un partner per un lucrativo accordo. Vi ho già detto quali sono i possibili rischi, ma faccio un breve riassunto, prima i quello però il solito consiglio: per non rischiare brutte sorprese, oggi è il giorno ultimo per uscire. 

Dunque, i dati saranno diffusi sabato e presumibilmente accompagnati da una PR della compagnia. I rischi maggiori sono costituiti dal fatto che lo studio non è stato concepito per mostrare un vantaggio statisticamente accettabile in termini di sopravvivenza (dato che OS è un endpoint secondario) e che è consentito il cross-over di pazienti, a chiaro vantaggio del braccio di controllo. A questo si aggiunga che saranno generati diverse tipologie di dati relativi alla sopravvivenza, quali ad esempio:

• quella dell’intera popolazione (ITT)
• dei tumori triplo negativo (TNBC)
• quella dei pazienti con alta espressione di glicoproteina NMB (GPNMB)
• quella del sottogruppo GPNMB e TNBC

Il rischio in questo caso è che si ragioni su numeri di pazienti e p-value molto difficili da interpretare.

Tutto questo va sotto il nome di “Effetto THLD”, e potrebbe anche essere sfruttato come feci con Threshold a suo tempo per un ingresso a quote basse. Aspettiamo di conoscere i dati.

Secondo aspetto, il farmaco che sta più facendo parlare di se al SABCS sembra essere PD 0332991, CDK4/6 inibitore targato Pfizer (PFE) e Onyx (ONXX). In fase 2 su pazienti con tumore al seno ER+, PD 0332991 somministrato assieme a Femara rispetto al solo Femara ha aumentato la progressione libera da malattia da 7,5 a 21,6 mesi. Il tasso di risposta è meno impressionante (34% vs 26%) ma comunque a favore del braccio di PD 0332991 e da tenere comunque in considerazione vista la risposta più bassa di quanto atteso (in termini di PFS) del braccio di controllo, ad indicare quanto i pazienti fossero particolarmente difficili da trattare.

Il beneficio è enorme e questo porterà anche visibilità a compagnie che hanno in cantiere lo sviluppo di farmaci che condividono lo stesso bersaglio. Ci sono anche small cap che potrebbero essere interessanti, ma questa è un’altra storia, materiale per un prossimo articolo. A cominciare da Astex (ASTX), una compagnia che detesto…