Ci sono alcune cose che emergono chiaramente da ASH17. In primo luogo è evidente che questa edizione ha avuto come protagoniste le terapie CAR-T ed in seconda battuta quelle destinate al tratamento dell’emofilia. Va anche detto che c’è stata parecchia volatilità ed alcuni movimenti sono stati estremamente bruschi, molto più di quanto suggerirebbero i dati mostrati al meeting. Ci sono stati vinti e vincitori e poi c’è Affimed, che dimostra ancora una volta di vivere in un universo parallelo, un universo nel quale sceglie i target più promettenti e si muove negli ambiti giusti, ma ad una velocità talmente bassa da rasentare l’immobilità.

Visto che l’edizione 2017 di ASH è stata pregna di eventi, mi scuserete se sarò telegrafico. Oh, da quando scrivo su SeekingAlpha ho combiato layout alla tastiera, non stupitevi se, accanto agli ormai consueti strafalcioni, troverete virgole e punti messi a casaccio quando riporto dei numeri con decimali.

KPTI, CD38 e mieloma.

Johnson & Johnson, attraverso la controllata Janssen, fa il pieno di consensi grazie a Darzalex (daratumumab), anti-CD38 che sta inesorabilmente guadagnando spazio nel trattamento del mieloma multiplo ed ora ha l’occasione di puntare dritto alla prima linea. Con un follow up mediano di 16.5 mesi, Darzalex somministrato in combo con Velcade, melfalan e prednisone riduce il rischio di morte del 50% in pazienti con mieloma di nuova diagnosi. Janssen punta a combinare Darzalex con qualsasi agente disponibile per il trattamento del mieloma e le probabilità che riesca a far man bassa sono buone, il che è un ovvio vantaggio per i pazienti. Dal punto di vista pratico, per Karyopharm (KPTI) questo potrebbe comportare un vantaggio ed uno svantaggio, data la strategia di puntare su penta-refrattari, essere utile laddove Darzalex si dimostra inefficace può rendere Selinexor ancora più importante e va anche detto che a questo punto diventa ancora più impellente dimostrare che Selinexor e Darzalex possano coesistere con profitto. Quello che emerge da ASH è che, con tutti i caveat del caso, la combinazione ha molto senso. Pochi pazienti e con dosaggi e modalità di somministrazione diverse, eppure i risultati preliminari, in considerazione del fatto che si tratta di pazienti molto pretrattati, sono molto interessanti sia per quanto riguarda il tipo di risposta che per la velocità con cui queste vengono raggiunte. Se la premessa è che Selinexor riesce a risensibilizzare le cellule malte verso Darzalex, e quest’ultimo riesce a guadagnare sempre più spazio, ne guadagnerà anche Karyopharm.

Eurobiotech in mostra.

Molto bene Argenx (ARGX), parente stretta di Ablynx (ABLX) dalla parte dei lama. Accolti con grande entusiasmo i dati della fase 2 di ARGX-113 (efgartigimod) in pazienti affetti da miastenia grave (o miastenia gravis, o meglio ancora MG), una malattia caratterizzata da debolezza muscolare causata da una reazione abnorme del sistema immunitario per motivi ancora non molto chiari. Il 75% dei paziernti trattati mostra un miglioramento nelle condizioni rispetto al 25% ottenuto dal placebo, dati statisticamente e clinicamente significativo, direi. Ad ASH portano anche i dati relativi a 6 pazienti affetti da AML (leucemia mieloide acuta): 3 remissioni complete, 1 remissione completa con recupero incompleto della conta e 2 risposte parziali. Per festeggiare il risultato ed il decollo della quotazione (+160% rispetto a 3 esi fa), Argenx raccoglie $231 M dalla vendita di 4,440,000 azioni al prezzo di $52 cadauna.

 

Emofilia, emofilia canaglia.

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Imprenditore e, da qualche anno, analista biotech.
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